La sclerodermia è una malattia rara e complessa. Ma screening precoce, équipe multidisciplinari e percorsi omogenei possono cambiare la storia […]
Sclerodermia, la diagnosi arriva prima. La sfida: garantire le cure Leggi di più »
Per la Sindrome di von Hippel-Lindau (VHL) è disponibile Belzutifan. Prima e unica opzione terapeutica sistemica per questa malattia rara
Belzutifan ora disponibile per la Sindrome di von Hippel-Lindau (VHL) Leggi di più »
L’impegno della Regione Lazio si concretizza anche con la costituzione di un Intergruppo consiliare per facilitare l’adozione di nuove scelte
Tumori e malattie rare: il modello della Regione Lazio Leggi di più »
Al via la campagna ” Alla ricerca del fosfato” per non lasciare soli pazienti e famiglie. Informare per arrivare alla
“Alla Ricerca del Fosfato”. Informare e favorire la diagnosi precoce Leggi di più »
La voce dei pazienti cambia la cura per la neurofibromatosi. L’appello: “non basta la diagnosi di neurofibromatosi, serve un sistema
Neurofibromatosi: “Oggi parlo io” . La voce dei pazienti Leggi di più »
Organizzata in prossimità della Festa della Mamma, la campagna “Io per lei” è un invito a dare sempre più forza
Torna “Io per lei”, la campagna di Fondazione Telethon Leggi di più »
Givinostat, nuovo farmaco, a somministrazione orale, per la distrofia muscolare di Duchenne è indicato nei pazienti deambulanti di almeno 6
Distrofia muscolare di Duchenne: rimborsabile givinostat Leggi di più »
La sindrome di Leigh è una malattia genetica progressiva che colpisce il sistema nervoso centrale. Compromette la produzione di energia
Sindrome di Leigh: identificata una possibile terapia efficace Leggi di più »
In occasione della Giornata delle Malattie Rare che si celebra il 28 di febbraio, SINPIA e UNIAMO insieme per garantire
Giornata delle Malattie Rare: più voce ai pazienti e alle famiglie Leggi di più »
Prima terapia sottocutaneo a cadenza mensile, Crovalimab è il nuovo anticorpo monoclonale di Roche per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna
Prima terapia sottocute per l’emoglobinuria parossistica notturna Leggi di più »
In Italia le persone con malattia rara sono oltre 2 milioni, circa 300 milioni nel mondo. La Giornata delle Malattie
UNIAMOleforze per la Giornata delle Malattie Rare 2026 Leggi di più »
Per l’emofilia occorre un approccio integrato. Accesso equo ai PDTA e all’innovazione terapeutica, coinvolgimento attivo dei pazienti. Collaborazione attiva tra
Emofilia: innovare e semplificare è possibile Leggi di più »
