Per la fibrosi polmonare idiopatica (IPF) e la fibrosi polmonare progressiva (PPF) nerandomilast, se approvato in UE, rappresenterebbe la prima nuova opzione terapeutica in Europa da oltre un decennio
La fibrosi polmonare idiopatica (IPF) e la fibrosi polmonare progressiva (PPF) sono malattie polmonari progressive e potenzialmente letali che richiedono un intervento precoce e prolungato. Per entrambe è sempre più vicina per i pazienti nell’UE la possibilità di accedere a una nuova terapia. Grazie al parere positivo del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) su nerandomilast. E ai risultati del programma di fase III FIBRONEERTM, che ne ha valutato l’efficacia e la sicurezza .
Se approvato in UE, nerandomilast rappresenterebbe la prima nuova opzione terapeutica per la IPF in Europa da oltre un decennio. Il parere positivo su nerandomilast riflette il crescente riconoscimento che un’efficacia significativa, insieme a un profilo di tollerabilità favorevole, è essenziale per consentire un trattamento prolungato nella fibrosi polmonare idiopatica (IPF) e nella fibrosi polmonare progressiva (PPF). Ciò è fondamentale per rallentare i danni irreversibili e potenzialmente letali ai polmoni e per rispondere all’elevato bisogno insoddisfatto dei pazienti. La cui prognosi è peggiore di quella di molti tumori comuni.
Gli studi che ne confermano la positività
Il parere positivo del CHMP è supportato dai risultati degli studi FIBRONEERTM, il più ampio programma di studi clinici sulla IPF e sulla PPF condotto finora.
Entrambi gli studi di fase III, FIBRONEERTM-IPF e FIBRONEERTM-ILD, hanno raggiunto l’endpoint primario, dimostrando che nerandomilast ha rallentato il declino della funzionalità polmonare, valutato in base alla variazione assoluta della capacità vitale forzata (FVC, un parametro della funzionalità polmonare), dal basale alla settimana 52 rispetto al placebo.
Benché l’endpoint secondario principale non sia stato soddisfatto in nessuno dei due studi, è stata osservata una riduzione numerica della mortalità in entrambi, raggiungendo la significatività nominale nello studio FIBRONEER-ILD. Nerandomilast ha dimostrato sicurezza e tollerabilità favorevoli.
Il limite dei trattamenti attuali
“I trattamenti attuali per la IPF e la PPF, compresi quelli per i pazienti in cui la PPF è associata a malattie reumatiche autoimmuni sottostanti, hanno limitazioni ben note. Per questo è essenziale sviluppare terapie con nuovi meccanismi d’azione e migliori profili di tollerabilità. Per ottimizzare il modo in cui gestiamo queste malattie complesse”, afferma Anna‑Maria Hoffmann‑Vold, Professoressa di reumatologia presso l’Università di Zurigo e l’Ospedale universitario di Oslo e sperimentatore nel programma FIBRONEERTM -. Negli studi FIBRONEER™, nerandomilast è stato ben tollerato e ha rallentato il declino della funzionalità polmonare, supportando il suo potenziale utilizzo a lungo termine. Questo è fondamentale in malattie come la IPF e la PPF. Compresi i pazienti con una malattia reumatica autoimmune associata. Che possono peggiorare improvvisamente e in modo imprevedibile. Mantenere la funzionalità polmonare più a lungo può quindi fare una differenza significativa nella pratica clinica”.
Insieme, la IPF e la PPF colpiscono più di 500.000 persone in tutta l’UE. Entrambe le malattie sono caratterizzate da una cicatrizzazione irreversibile del tessuto polmonare che peggiora nel tempo, limitando la capacità delle persone di respirare. Circa la metà delle persone a cui viene diagnosticata la IPF o la PPF perde la vita entro cinque anni. Nonostante l’alto tasso di mortalità, molte persone ritardano l’inizio delle terapie esistenti a causa di effetti indesiderati. Come nausea, fotosensibilità e diarrea. Nello specifico, nella IPF, circa la metà di coloro che interrompono le terapie lo fa entro sei mesi.
“Convivere con la fibrosi polmonare comporta un notevole carico emotivo. Questa malattia priva dell’indipendenza e l’impatto della perdita della capacità di svolgere semplici attività quotidiane. Come fare la doccia, camminare per raggiungere la propria auto o riprendere fiato- dichiara John K. Solheim, Presidente della European Pulmonary Fibrosis Federation (EU-PFF). “Quando i pazienti si trovano di fronte a opzioni di trattamento che aggiungono effetti collaterali insopportabili a sintomi già gravosi, molti scelgono di ritardarne o interromperne l’assunzione. Un’opzione terapeutica per la IPF e la PPF che combini l’efficacia con un profilo con minori effetti indesiderati offre una reale speranza alle famiglie di tutta Europa”.
IPF e PPF
La fibrosi polmonare idiopatica (IPF) e la fibrosi polmonare progressiva (PPF) sono malattie caratterizzate dall’accumulo irreversibile di tessuto cicatriziale nei polmoni. Che influisce sulla capacità dei polmoni di assorbire e trasferire ossigeno nel flusso sanguigno. Una volta persa, la funzionalità polmonare non è più recuperabile. I segni e i sintomi includono tosse secca persistente, respiro affannoso, affaticamento e ippocratismo digitale (allargamento e arrotondamento delle estremità delle dita delle mani e dei piedi).
Nella IPF, la causa alla base della fibrosi polmonare non è nota.La patologia affligge principalmente persone di età superiore a 50 anni e interessa maggiormente gli uomini rispetto alle donne.
Nella PPF, la cicatrizzazione dei polmoni può essere collegata a una malattia esistente (ad es. artrite reumatoide o sclerosi sistemica), derivare dall’esposizione a sostanze inalate (ad es. amianto o muffa). O essere dovuta a una causa sconosciuta (idiopatica) e peggiora nonostante il trattamento della condizione.
Nel complesso, la IPF e la PPF possono colpire fino a 9,2 milioni di persone in tutto il mondo.Circa la metà delle persone con IPF o PPF muore entro 5 anni dalla diagnosi, una mortalità più elevata di quella di molti tumori.