Efimosfermin, la terapia epatica sperimentale di GSK, ha ottenuto la doppia approvazione dalla FDA statunitense e dall’EMA per il trattamento della MASH, steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH)
Efimosfermin, terapia epatica sperimentale di GSK da somministrare una volta al mese, ha ottenuto la designazione di Breakthrough Therapy dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. E la designazione di Priority Medicines (PRIME) dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA) per il trattamento della MASH. Una delle principali cause di trapianto di fegato negli Stati Uniti e in Europa.
I dati di fase II infatti mostrano che efimosfermin, somministrato una volta al mese, ha migliorato la fibrosi epatica (cicatrizzazione). Un fattore chiave nella progressione della malattia nella steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH).
Una malattia del fegato cronica e progressiva
La MASH è una malattia epatica cronica e progressiva che colpisce fino al 5% della popolazione mondiale. Ed è una delle principali cause di trapianto di fegato sia negli Stati Uniti che in Europa. L’accumulo di tessuto cicatriziale, o fibrosi, è un fattore predittivo chiave di gravi esiti per i pazienti. Tra cui cirrosi, insufficienza epatica e cancro al fegato. Attualmente, le opzioni di trattamento specifiche per il fegato sono limitate per i pazienti con fibrosi da moderata ad avanzata. E non esistono trattamenti approvati per la MASH cirrotica (F4).
Come spiega Kaivan Khavandi, Vicepresidente senior, Responsabile Ricerca e Sviluppo per le aree Respiratoria, Immunologia e Infiammazione (RI&I) e Responsabile delle Scienze Traslazionali e di Sviluppo di GSK “La MASH colpisce milioni di persone in tutto il mondo ed è una delle principali cause di trapianto di fegato negli Stati Uniti e in Europa, ma le opzioni terapeutiche sono limitate per la maggior parte dei pazienti e inesistenti per coloro che presentano la forma più avanzata della malattia. Queste designazioni riconoscono il potenziale di efimosfermin e riflettono il crescente slancio di GSK nel campo della salute epatica. Riteniamo che efimosfermin abbia il potenziale per migliorare significativamente lo standard di cura. Agendo direttamente sulla fibrosi epatica.”
Gli studi condotti su efimosfermin
Le due designazioni da parte di EMA e FDA sono state supportate dai dati relativi a pazienti affetti da MASH con fibrosi da moderata ad avanzata e cirrotica. Questi dati includono quelli di fase II a 48 settimane per pazienti con fibrosi da moderata a avanzata che hanno mostrato un miglioramento della fibrosi. E la risoluzione della MASH con efimosfermin somministrato una volta al mese rispetto al placebo.
I dati hanno inoltre confermato un profilo di sicurezza ben tollerato, con eventi avversi lievi e transitori. Tra cui nausea, vomito e diarrea. Efimosfermin è attualmente in fase III con gli studi ZENITH-1 e ZENITH-2, che ne valutano l’efficacia e la sicurezza in pazienti affetti da MASH con fibrosi da moderata a avanzata. Si prevede che gli studi di fase III su pazienti affetti da MASH con fibrosi cirrotica inizieranno quest’anno.
Il meccanismo d’azione
Efimosfermin è un’iniezione sottocutanea sperimentale, da somministrare una volta al mese, di una variante a lunga durata d’azione di FGF21, progettata per regolare le principali vie metaboliche al fine di ridurre il grasso epatico, migliorare l’infiammazione epatica. E invertire la fibrosi epatica nei pazienti con MASH.
Efimosfermin è attualmente in fase di sperimentazione per la fibrosi da moderata ad avanzata, inclusa la cirrosi. E non è disponibile su prescrizione medica in nessuna parte del mondo.