Approvato da AIFA Marstacimab di Pfizer per la terapia dell’emofilia A e B severa senza inibitori. Per via sottocutanea, a frequenza settimanale, a dosaggio fisso, con penna preriempita, il trattamento apre nuove prospettive nella gestione della malattia
Una importante innovazione migliora la qualità di vita delle persone con emofilia A o B severa e senza inibitori. Marstacimab di Pfizer è ufficialmente disponibile in Italia in regime di rimborsabilità. Si tratta del primo trattamento per l’emofilia A e B senza inibitori di età pari o superiore ai 12 anni e di peso pari o superiore ai 35 kg somministrato per via sottocutanea con cadenza settimanale. A dosaggio fisso, mediante penna preriempita, ha un un meccanismo d’azione non sostitutivo che riduce i sanguinamenti e apre nuove prospettive nella gestione della malattia.
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LA NOTIZIA IN UN MINUTO
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Una nuova gestione della malattia
In Italia si stima che siano circa 5000 le persone affette da emofilia A o B senza inibitori. E nonostante i progressi ottenuti negli ultimi decenni nella gestione dell’emofilia permangono bisogni terapeutici ancora insoddisfatti.
«Nella pratica clinica dell’emofilia una delle principali sfide resta il controllo dei sanguinamenti – spiega Maria Elisa Mancuso, Referente Centro Malattie Emorragiche presso IRCCS Humanitas Research Hospital e Professoressa a Contratto presso Humanitas University – che rappresentano un rischio concreto per molti pazienti e possono determinare, nel tempo, complicanze articolari e un impatto significativo sulla qualità di vita. A questo si aggiunge il peso delle infusioni endovenose, necessarie per molte terapie. In questo contesto si inserisce marstacimab che, attraverso il suo meccanismo non sostitutivo anti-TFPI, contribuisce a ristabilire l’equilibrio emostatico e a ridurre gli episodi emorragici. Inoltre, la somministrazione sottocutanea e il dosaggio fisso semplificano la profilassi, favorendo autonomia e aderenza alla terapia».
L’emofilia A e B
L’emofilia A interessa più di 4.000 pazienti, e l’emofilia B, circa 900. Entrambe sono causate dalla carenza di specifici fattori della coagulazione: rispettivamente il fattore VIII (FVIII) e il fattore IX (FIX), proteine fondamentali per il corretto funzionamento del processo di coagulazione, il meccanismo naturale che consente di arrestare le emorragie,.
Le opzioni terapeutiche standard per l’emofilia A e B si fondano sulla sostituzione dei fattori della coagulazione, che prevede la somministrazione endovenosa dei fattori carenti (FVIII e FIX) al fine di prevenire o controllare gli episodi emorragici,.
Un traguardo importante per i pazienti
Oltre agli aspetti clinici della patologia, l’emofilia incide profondamente sulla qualità di vita del paziente. «La gestione della malattia può ancora oggi comportare limitazioni nella vita quotidiana delle persone, in grado di incidere sull’autonomia, le relazioni sociali e la possibilità di guardare con piena serenità al proprio futuro», dichiara Cristina Cassone, Presidente della Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo) e portavoce della comunità dei pazienti. «Affinché nessun paziente si trovi senza supporto o in condizione di svantaggio, la Federazione si impegna ogni giorno a promuovere una maggiore consapevolezza sulla malattia e a collaborare con istituzioni e professionisti per garantire percorsi di cura sempre più adeguati e un accesso equo alle terapie. Allo stesso tempo, investire nella formazione continua degli specialisti e dei professionisti sanitari è fondamentale per garantire una presa in carico sempre più adeguata e attenta ai bisogni reali delle persone».
Vivere con l’emofilia significa spesso confrontarsi con un’attenzione continua nella gestione della quotidianità. «L’emofilia condiziona ogni aspetto della vita del paziente e dei suoi familiari, dalle attività scolastiche e lavorative fino alla pratica sportiva e alla vita sociale», racconta Andrea Buzzi, Presidente di Fondazione Paracelso. «Come chiunque conviva con una malattia cronica, la persona con emofilia ha bisogno, accanto alle cure mediche e agli indispensabili farmaci salvavita, di un’attenzione costante per quelli che potremmo definire i bisogni extraclinici, dal supporto psicosociale, in primo luogo ai genitori, per favorire l’accettazione della malattia, ai programmi di sensibilizzazione e aumento di conoscenza e visibilità dell’emofilia presso l’opinione pubblica».