Seladelpar di Gilead Sciences ottiene la rimborsabilità. I pazienti che non rispondono adeguatamente alle attuali terapie di prima linea hanno ora a disposizione un nuovo farmaco
L’Agenzia Italiana per il Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di seladelpar di Gilead Sciences per il trattamento della Colangite Biliare Primitiva (Primary Biliary Cholangitis, PBC) in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti che hanno una risposta inadeguata al solo UDCA o in monoterapia in quelli ove UDCA non è tollerato.
La Colangite Biliare Primitiva
La PBC è una malattia epatica cronica autoimmune e colestatica che colpisce principalmente le donne fra i 45 e i 65 anni.
In Italia, la prevalenza della PBC è stimata in 27,9 casi per 100mila abitanti, con un’incidenza annuale di 5,31 casi ogni 100mila abitanti. La malattia può evolvere progressivamente verso fibrosi avanzata, cirrosi, fino a rendere necessario il trapianto di fegato. I sintomi più comuni sono affaticamento e prurito cronico. Quest’ultimo risulta particolarmente difficile da trattare tanto da compromettere profondamente la qualità di vita, interferendo con il sonno, il benessere psicologico, la vita lavorativa e le attività quotidiane.
Attualmente non esiste una cura per la Colangite Biliare Primitiva e i trattamenti hanno come obiettivo il rallentamento della progressione della malattia e la riduzione dei sintomi correlati alla colestasi, come il prurito. L’efficacia del trattamento è misurata principalmente con il miglioramento dei test biochimici epatici, tra cui la normalizzazione dei livelli di fosfatasi alcalina (ALP), un importante marcatore di progressione della malattia nella Colangite Biliare Primitiva.
Le novità terapeutiche: Seladelpar
Nonostante l’impiego consolidato dell’acido ursodesossicolico (UDCA) come terapia di prima linea, una proporzione di pazienti non raggiunge la risposta biochimica desiderata, con un conseguente rischio aumentato di progressione della malattia.
I risultati dello studio di Fase 3 RESPONSE hanno evidenziato come il 62% dei partecipanti che assumevano seladelpar abbia raggiunto l’esito finale positivo di risposta biochimica dopo 12 mesi rispetto al 20% dei partecipanti che assumevano placebo. Il trattamento con seladelpar ha portato alla normalizzazione dei livelli di fosfatasi alcalina (ALP) nel 25% dei partecipanti allo studio. Un parametro altamente predittivo dei risultati a lungo termine nella PBC. Questa variazione non è stata osservata in nessuno dei partecipanti allo studio che assumevano placebo.
I pazienti trattati con seladelpar hanno dimostrato inoltre una riduzione statisticamente significativa del prurito rispetto al placebo. Dopo sei mesi di trattamento con seladelpar, i partecipanti che hanno iniziato lo studio con prurito da moderato a grave hanno riscontrato un miglioramento di 3,2 punti su una scala di valutazione numerica del prurito da 0 a 10. Un miglioramento clinicamente significativo, rispetto a una diminuzione di 1,7 punti con il placebo. I dati di sicurezza mostrano un profilo favorevole e una buona tollerabilità, con un’incidenza contenuta di eventi avversi.