I dati a cinque anni relativi all’uso di vamorolone in pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) mostrano un profilo di sicurezza migliorato con un’efficacia paragonabile a quella dei corticosteroidi standard
Sono positivi i risultati di un’analisi dei dati a lungo termine, comprese le prime valutazioni dello studio multicentrico in aperto GUARDIAN, attualmente in corso, che valuta vamorolone in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
L’analisi a lungo termine ha incluso pazienti mai trattati con corticosteroidi e che hanno iniziato il trattamento con vamorolone tra i quattro e i sette anni di età nell’ambito di studi clinici, proseguendo poi attraverso vari programmi di accesso, tra cui lo studio GUARDIAN.
Sono stati analizzati i dati di un massimo di 110 pazienti, con un numero di pazienti variabile nell’analisi in base alla disponibilità dei dati. In questa analisi a lungo termine, i pazienti avevano ricevuto il farmaco per un massimo di otto anni, con un follow-up mediano di circa cinque anni. La maggior parte dei pazienti ha mantenuto dosi elevate (4-6 mg/kg/giorno) in contesti clinici di real world durante il periodo di osservazione.
La distrofia muscolare di Duchenne è una patologia genetica rara, che si manifesta in un neonato maschio ogni 5000. È la forma più grave di distrofia muscolare e causa una progressiva degenerazione di tutti i muscoli. Compromettendo nel tempo le funzioni motorie, respiratorie e cardiache.
I risultati confermano affidabilità, sicurezza e tollerabilità
I pazienti trattati con vamorolone hanno mantenuto la funzione motoria durante il follow-up prolungato. Dimostrando un’efficacia duratura misurata in base al tempo di perdita della deambulazione paragonabile a quella dei corticosteroidi standard. Nelle analisi di sottogruppi prestabilite, non sono state osservate differenze rispetto al deflazacort o al prednisone assunti quotidianamente.
È importante sottolineare che i dati continuano a confermare un profilo di sicurezza e tollerabilità differenziato rispetto ai corticosteroidi tradizionali. I pazienti trattati con vamorolone hanno registrato un tasso significativamente inferiore di fratture vertebrali. Inoltre, hanno mantenuto una crescita normale senza il rallentamento osservato con i corticosteroidi standard. E hanno mostrato un numero inferiore di casi di cataratta rispetto ai pazienti trattati con glucocorticoidi, compresa un’incidenza notevolmente inferiore rispetto ai pazienti trattati con deflazacort . Inoltre, ad oggi, non si sono verificati casi di glaucoma. In media, le variazioni dell’indice di massa corporea (IMC) o del peso, se rapportate all’altezza, non hanno mostrato differenze.
I risultati dettagliati saranno presentati in occasione di un importante convegno scientifico internazionale nel primo trimestre del 2026. In linea con la prassi scientifica standard, i dati completi saranno resi pubblici dopo la presentazione alla conferenza, una volta che gli organizzatori avranno completato il processo di revisione e presentazione.
Inoltre, nei prossimi tre anni sono previste ulteriori letture dello studio GUARDIAN, incentrate su una serie più ampia di risultati di efficacia e sicurezza, tra cui valutazioni della funzionalità degli arti superiori, dello sviluppo puberale, della salute degli occhi e della funzionalità cardiaca, nonché altri parametri rilevanti.
I pareri degli esperti
Prof. Eugenio Mercuri, Professore di Pediatria e Neuropsichiatria Infantile presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore: “Questi dati forniscono prove importanti del fatto che il trattamento a lungo termine con vamorolone offre un’efficacia duratura. Con una sostanziale riduzione del rischio di fratture vertebrali e un miglioramento dell’altezza, in contrasto con quanto osservato con gli steroidi convenzionali”.
Il Prof. Francesco Muntoni, Professore di Neurologia, University College London: “Questi dati preliminari sono incoraggianti. In particolare, è rassicurante vedere che i bambini continuano a crescere in altezza senza un impatto apparente sull’efficacia del trattamento. I bambini trattati con altri corticosteroidi spesso subiscono un significativo arresto della crescita, che ha un impatto considerevole sulla loro qualità di vita”.
Prof. Craig McDonald, Professore di Medicina Fisica e Riabilitazione e Pediatria presso l’UC Davis: “È positivo vedere un’efficacia a lungo termine paragonabile a quella di altri corticosteroidi. E i dati sull’altezza e sulla salute delle ossa sono coerenti con altri studi sul vamorolone. Questi dati mostrano ora chiaramente i benefici di un trattamento precoce e del mantenimento del trattamento a dosi efficaci con vamorolone. È interessante notare che i benefici che osserviamo nella conservazione della funzione muscolare, dell’altezza e di una migliore salute delle ossa possono avere importanti implicazioni anche per i pazienti affetti da DMD più anziani. Ad esempio per la funzione degli arti superiori e respiratoria. Attendo con interesse la raccolta dei dati in corso nello studio GUARDIAN”.