Ocrelizumab risponde a un bisogno cruciale nella neurologia pediatrica recidivante, configurandosi come prima opzione terapeutica ad alta efficacia a partire dai 10 anni di età
Nello studio di Fase III OPERETTA 2, ocrelizumab di Roche ha dimostrato la non inferiorità nel controllo delle recidive e la superiorità rispetto a fingolimod nella riduzione delle lesioni cerebrali. Il profilo di sicurezza nei bambini e negli adolescenti è risultato in linea con quello già consolidato del farmaco. Valutato in oltre 525.000 persone adulte a livello globale.
Un farmaco innovativo per la sclerosi multipla pediatrica
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’approvazione di ocrelizumab per infusione endovenosa per il trattamento di bambini e adolescenti con sclerosi multipla dai 10 anni in su, affetti da forme recidivanti di sclerosi multipla (SMR). La Food and Drug Administration statunitense ha approvato l’anticorpo monoclonale per i pazienti pediatrici con SMR nel maggio 2026. La decisione finale da parte della Commissione Europea è attesa a breve.
“I bambini e gli adolescenti che convivono con la sclerosi multipla subiscono ricadute più frequenti e gravi rispetto agli adulti, eppure le loro opzioni terapeutiche sono rimaste indietro”, ha dichiarato Levi Garraway, MD, PhD, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche. “Il parere positivo del CHMP ci avvicina a colmare un divario di lunga data in Europa, offrendo ai giovani con SM una terapia ad alta efficacia supportata da un decennio di esperienza clinica negli adulti”.
“Vivere con una diagnosi di SM in età pediatrica significa che i bambini e gli adolescenti devono affrontare una condizione complessa, con ricadute imprevedibili che richiedono ricoveri ospedalieri e terapie per la fase acuta. Con giorni di assenza da scuola e dalle attività sociali ponendoli di fronte al rischio di una potenziale disabilità futura”, ha spiegato la Dott.ssa Brenda Banwell, MD, Chair of Pediatrics alla Johns Hopkins Medicine, Pediatrician-in-Chief e Co-Director del Johns Hopkins Children’s Center. “Estendere ocrelizumab, un trattamento di comprovata efficacia per gli adulti, ai pazienti più giovani rappresenta un importante passo avanti per bloccare tempestivamente l’attività della malattia. Con l’obiettivo di preservare la loro salute fisica e cognitiva”.
Il parere positivo dagli studi clinici
Il parere positivo del CHMP si basa sui risultati dello studio di Fase III OPERETTA 2, che ha dimostrato come ocrelizumab sia risultato non inferiore a fingolimod (l’attuale trattamento standard per la SM pediatrica) nel controllo delle ricadute, riducendone il rischio del 48% rispetto a fingolimod. Nello studio, ocrelizumab ha dimostrato una superiorità nel ridurre l’infiammazione cerebrale. Evidenziando riduzioni significative delle lesioni T2 nuove o in espansione (-48%) e delle lesioni attive in T1 captanti il gadolinio (-87%). Ocrelizumab ha mostrato un profilo di sicurezza coerente nei bambini e negli adolescenti, simile a quello osservato negli adulti, e nessun paziente ha interrotto il trattamento a causa di effetti collaterali.
Almeno 40.000 bambini e adolescenti convivono con la SM in tutto il mondo; di questi, circa un terzo si trova in Europa, a sottolineare la forte necessità di un trattamento precoce ad alta efficacia.
Il meccanismo d’azione di Ocrelizumab
Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato progettato per colpire in modo selettivo i linfociti B CD20-positivi. Un tipo specifico di cellula immunitaria che si ritiene sia tra le principali responsabili dei danni alla mielina (la guaina che isola e supporta le cellule nervose) e agli assoni (le cellule nervose stesse).
Ocrelizumab per via endovenosa (EV) e ocrelizumab per via sottocutanea (SC) sono le uniche terapie approvate sia per la SMR (che comprende la sclerosi multipla recidivante-remittente e la sclerosi multipla secondariamente progressiva attiva. Nonché la sindrome clinicamente isolata CIS negli Stati Uniti) sia per la sclerosi multipla primariamente progressiva (SMPP). Entrambe le formulazioni, EV e SC, vengono somministrate ogni sei mesi. La dose EV iniziale viene somministrata in due infusioni da 300 mg a due settimane di distanza l’una dall’altra. Mentre le dosi successive vengono somministrate come singole infusioni da 600 mg. La formulazione SC viene somministrata come singola iniezione sottocutanea da 920 mg ogni sei mesi.
La sclerosi multipla
La sclerosi multipla è una patologia cronica che colpisce oltre 3 milioni di persone in tutto il mondo. Le persone affette da tutte le forme di sclerosi multipla subiscono una progressione della malattia fin dall’esordio. Pertanto, un obiettivo cruciale del trattamento è rallentare, arrestare e idealmente prevenire la progressione della malattia il prima possibile.
Circa l’85% delle persone affette da sclerosi multipla riceve una diagnosi iniziale di sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR).
Le forme recidivanti della malattia (SMR) comprendono la SMRR e la SM secondariamente progressiva attiva. Le persone con SMR vanno incontro a ricadute e a un peggioramento della disabilità nel tempo. La sclerosi multipla primariamente progressiva (SMPP) è una forma debilitante della malattia, caratterizzata da un costante peggioramento dei sintomi. Ma generalmente priva di ricadute o di periodi di remissione evidenti.
Circa il 15% delle persone con SM riceve una diagnosi di forma primariamente progressiva della malattia. Fino all’approvazione di ocrelizumab, non esistevano trattamenti approvati per la SMPP e rimane tuttora l’unico trattamento approvato per questa forma di malattia. Nonostante la disponibilità di terapie ad alta efficacia, oltre un terzo delle persone con SM è attualmente trattato con terapie a minore efficacia. Rallentare o fermare la progressione, bloccando contemporaneamente le ricadute, rimane una priorità fondamentale.