HYMPAVZI di Pfizer è l’unico trattamento sottocutaneo con somministrazione settimanale approvato nell’UE per le persone con emofilia A e B, con e senza inibitori
L’approvazione di HYMPAVZI di Pfizer nei pazienti di età pari o superiore a 12 anni si basa sui dati dello studio di Fase 3. Che hanno dimostrato una riduzione dei sanguinamenti superiore rispetto alla terapia on-demand (al bisogno). Con beneficio continuo osservato nello studio di estensione a lungo termine
Il meccanismo d’azione
HYMPAVZI offre una protezione contro i sanguinamenti superiore rispetto al trattamento on-demand (al bisogno), è ben tollerato e prevede una pratica somministrazione settimanale sottocute, che non richiede monitoraggio di laboratorio di routine per questa popolazione di pazienti con inibitori difficili da trattare, di età pari o superiore a 12 anni.
Gli inibitori limitano le opzioni terapeutiche per le persone con emofilia e sono associati a un aumentato rischio di sanguinamenti non controllati. Questi anticorpi neutralizzano le terapie sostitutive rendendole inefficaci.
A livello globale, su oltre 800.000 persone con emofilia A o B, circa il 20% delle persone con emofilia A e il 3% con emofilia B non riescono a continuare le terapie sostitutive a causa dello sviluppo di inibitori (rispettivamente verso FVIII o FIX) e queste terapie non prevengono più o non arrestano i sanguinamenti. In particolare nei soggetti refrattari all’induzione della tolleranza immunologica.
“Gli inibitori rappresentano una sfida importante per le persone con emofilia, poiché neutralizzano le terapie sostitutive a base di fattori limitando così le opzioni di trattamento ed esponendo i pazienti al rischio di episodi di sanguinamento incontrollati“, ha dichiarato il Dott. Laurent Frenzel, Responsabile del Centro di Trattamento e Ricerca sull’Emofilia presso l’Ospedale Necker-Enfants malades (Parigi Cité).“L’approvazione di HYMPAVZI rappresenta dunque per pazienti adulti e adolescenti nell’Unione Europea un’opzione terapeutica con somministrazione sottocutanea settimanale, che ha dimostrato la capacità di ridurre gli episodi di sanguinamento e di mantenere tale. Come osservato finora nello studio di estensione a lungo termine.”
“Per le persone affette da emofilia con inibitori, i sanguinamenti ricorrenti possono determinare danni alle articolazioni e comportare notevoli limitazioni e difficoltà nella vita quotidiana- ha dichiarato Alexandre de Germay, Chief International Commercial Officer e Executive Vice President di Pfizer- . Questa approvazione introduce nell’UE un farmaco, somministrabile una volta a settimana, che risponde a un bisogno concreto dei pazienti che affrontano un percorso terapeutico spesso complesso e impegnativo. Ciò rappresenta l’ultimo risultato dell’impegno di Pfizer volto a migliorare gli standard di cura nell’emofilia. Aspettiamo di collaborare con gli enti regolatori a livello globale per continuare a rendere HYMPAVZI disponibile ai pazienti che ne possono beneficiare.”
I risultati dello studio BASIS di Fase III
Questo studio ha valutato l’efficacia e la sicurezza di HYMPAVZI in adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni con emofilia A severa o emofilia B da moderatamente severa a severa con inibitori. Durante il periodo di trattamento attivo dello studio, il trattamento con HYMPAVZI ha portato a una riduzione statisticamente significativa e clinicamente rilevante del tasso di sanguinamento medio annualizzato del 93% dimostrando superiorità rispetto alla terapia al bisogno.
La superiorità di HYMPAVZI è stata inoltre dimostrata in tutti gli endpoint secondari correlati ai sanguinamenti. Inclusi sanguinamenti spontanei, articolari, delle articolazioni bersaglio e sanguinamenti totali (trattati e non trattati).
Il profilo di sicurezza del farmaco è risultato coerente con i risultati degli studi di Fase 1/2. Gli eventi avversi più frequentemente segnalati sono stati reazioni nel sito di iniezione, cefalea, prurito, ipertensione ed eruzione cutanea. L’evento avverso più grave riportato negli studi clinici con HYMPAVZI è stata la trombosi.
Il nuovo studio di Pfizer BASIS KIDS
BASIS KIDS è uno studio volto a valutare la sicurezza e l’efficacia di marstacimab nei bambini di età <18 anni con emofilia A severa o da emofilia B da moderatamente severa a severa con o senza inibitori. Pfizer continua a valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di HYMPAVZI nei pazienti con emofilia, con o senza inibitori, che hanno completato con successo il trattamento negli studi BASIS e BASIS KIDS, nell’ambito di uno studio di estensione a lungo termine in aperto attualmente in corso.
L’emofilia
L’emofilia comprende un gruppo di rare malattie genetiche del sangue causate da una carenza di fattori della coagulazione (FVIII nell’emofilia A, FIX nell’emofilia B). Che impedisce la normale coagulazione del sangue. Viene diagnosticata nella prima infanzia e colpisce oltre 800.000 persone in tutto il mondo.6
L’incapacità del sangue di coagulare correttamente può aumentare il rischio di sanguinamenti dolorosi inclusi quelli articolari. Che possono causare danni e degenerazione delle articolazioni. Le persone affette da emofilia possono subire danni articolari permanenti a seguito di sanguinamenti ripetuti.
Per decenni, l’approccio terapeutico più comune per l’emofilia A e B è stato la terapia sostitutiva con fattori della coagulazione. Che consiste nel reintegrare i fattori mancanti. Queste terapie aumentano la quantità di fattore della coagulazione nel sangue fino a livelli che migliorano la coagulazione. Riducendo così i sanguinamenti.
Tuttavia, il carico terapeutico associato alle infusioni endovenose si ritiene rappresenti un ostacolo all’aderenza terapeutica per alcuni pazienti, a causa di fattori quali la complessità della somministrazione, il tempo richiesto e le difficoltà di accesso venoso.
Circa il 20% delle persone con emofilia A e il 3% di quelle con emofilia B non possono continuare la terapia sostitutiva con fattori della coagulazione a causa dello sviluppo di inibitori contro FVIII e FIX. Questi pazienti hanno spesso un maggiore carico terapeutico, un aumento delle complicanze legate ai sanguinamenti (inclusi ricoveri ospedalieri e il rischio di esiti clinici gravi). Nonché costi di trattamento più elevati.