È stato approvato dalla Commissione Europea per WINREVAIR™ (sotatercept) in combinazione con altre terapie per l’ipertensione arteriosa polmonare (IAP), per il trattamento in pazienti adulti in classe funzionale OMS II-III. Sotatercept è la prima terapia con inibitore del segnale dell’attivina per la IAP approvata in Europa.
Una notizia importante per i pazienti che soffrono di questa malattia invalidante, caratterizzata da valori eccessivamente elevati della pressione sanguigna nelle arterie dei polmoni (le arterie polmonari). In genere si manifesta con dispnea (respiro affannoso), anche se l’attività fisica è leggera, e perdita di energia e, in alcuni casi, sensazione di testa leggera o affaticamento persino con un’attività fisica moderata.
Circa 40.000 persone negli Stati Uniti e 30.000 nell’Unione Europea convivono con la IAP. In molti pazienti la malattia progredisce rapidamente. La IAP comporta uno sforzo significativo per il cuore, con conseguente limitazione dell’attività fisica, insufficienza cardiaca e riduzione dell’aspettativa di vita. Il tasso di mortalità a cinque anni per i pazienti con IAP è di circa il 43%, in base ai dati del registro REVEAL (pazienti arruolati tra marzo 2006 e dicembre 2009).
La radiografia toracica, l’elettrocardiogramma (ECG) e l’ecocardiogramma forniscono indizi per formulare la diagnosi, ma la conferma deve essere ottenuta con la misurazione della pressione sanguigna nel ventricolo destro e nell’arteria polmonare.
“I sintomi possono limitare pesantemente le attività quotidiane”, ha dichiarato il dottor Marc Humbert, professore di medicina e direttore del Centro di riferimento per l’ipertensione polmonare dell’Université Paris-Saclay. “Continuano a essere necessarie nuove opzioni terapeutiche per i pazienti. Sulla base dello studio di Fase 3 STELLAR, l’aggiunta di sotatercept alla terapia standard per la IAP ha migliorato la capacità di esercizio, ridotto il rischio di morte o di eventi di peggioramento clinico e migliorato la classe funzionale rispetto alla sola terapia standard. Questi risultati sono significativi e rafforzano l’idea che sotatercept, in combinazione con altre terapie, debba essere considerato un nuovo standard di cura per il trattamento dei pazienti adulti in classe funzionale II e III”.
“L’approvazione di sotatercept da parte della Commissione Europea rappresenta un traguardo importante per i pazienti”, ha dichiarato il Dr. Joerg Koglin, Senior Vice President e Responsabile della Medicina Generale, Sviluppo Clinico Globale, Merck Research Laboratories. “Sotatercept è la prima terapia mirata alla via del segnale dell’attivina. Siamo orgogliosi di portare questo trattamento innovativo a un maggior numero di pazienti e continuiamo a impegnarci per studiare ulteriormente il potenziale di sotatercept nelle aree in cui esistono esigenze insoddisfatte nella gestione della IAP”.
L’endpoint primario di efficacia era la variazione rispetto al basale, alla settimana 24, della distanza del cammino in sei minuti. Il trattamento con sotatercept ha determinato un miglioramento statisticamente e clinicamente significativo della distanza del cammino in sei minuti di 40,8 metri rispetto al placebo. Sotatercept ha inoltre migliorato significativamente diversi importanti la riduzione del rischio di morte o di peggioramento clinico.
Sotatercept viene somministrato una volta ogni 3 settimane come singola iniezione sottocutanea e può essere somministrato da pazienti o caregiver opportunamente guidati e formati e con il follow-up di un operatore sanitario. Gli operatori sanitari e i pazienti/caregiver devono fare riferimento alle istruzioni per l’uso contenenti le informazioni sulla corretta preparazione e somministrazione di sotatercept.
L’approvazione di sotatercept da parte della Commissione Europea è valida in tutti i 27 Stati membri dell’UE, oltre che in Islanda, nel Liechtenstein e in Norvegia.
