È stato eseguito in ottobre all’Ospedale universitario di Kyoto su una donna malata di Parkinson. Si tratta di un trapianto di cellule derivate da staminali.
Il primo intervento dopo l’autorizzazione condizionata concessa dalle autorità sanitarie giapponesi al trattamento Amchepry, a base di raguneprocel. Indicato per migliorare i sintomi motori nelle persone con Parkinson che non ottengono un beneficio sufficiente dai farmaci disponibili.
“È un passo importante per la medicina rigenerativa, costruito in oltre vent’anni di ricerca”, commenta Alessandro Tessitore, presidente della Società Italiana Parkinson e Disordini del Movimento/LIMPE-DISMOV e professore ordinario di Neurologia all’Università della Campania Luigi Vanvitelli. “Va però interpretato con rigore: i dati disponibili sono preliminari e molte domande restano aperte. Inoltre parlare di staminali nel cervello è fuorviante. Non si trapiantano cellule staminali, ma cellule che ne derivano. Cioè precursori già indirizzati a diventare neuroni produttori di dopamina, con il compito di sostituire quelli perduti. I precursori sono ottenuti da cellule adulte di un donatore, riprogrammate in laboratorio. E poi impiantati nel putamen, struttura cerebrale coinvolta nel controllo del movimento”.
Quali evidenze su efficacia e sicurezza?
Per il momento provengono da uno studio clinico preliminare effettuato su sette pazienti. Senza gruppo di controllo e pubblicato su Nature nel 2025. In alcuni si è osservato un miglioramento dei sintomi motori, senza eventi avversi gravi.
“Un campione così ridotto”, sottolinea Tessitore, “non permette ancora di stabilire l’entità del beneficio. Inoltre, compensare la carenza di dopamina non significa fermare il Parkinson. Il processo degenerativo prosegue e coinvolge anche cellule cerebrali diverse. Con effetti su funzioni cognitive, sonno e umore. Nel tempo la patologia potrebbe interessare anche le cellule trapiantate: solo anni di osservazione diranno di più riguardo la durata del beneficio”.
Il trattamento non è disponibile in Italia né nel resto d’Europa
La Società Italiana Parkinson ne seguirà da vicino gli sviluppi ma invita a diffidare di chi offre a pagamento “terapie con staminali” al di fuori delle sperimentazioni autorizzate. Amchepry è un prodotto definito, con produzione controllata, criteri clinici precisi e monitoraggio, e non convalida altre proposte.
“Oggi in Italia le persone con Parkinson possono contare su farmaci, terapie infusionali, stimolazione cerebrale profonda, ultrasuoni focalizzati in casi selezionati e riabilitazione”, conclude Tessitore. “Ogni opzione ha indicazioni specifiche e va valutata con il proprio neurologo. Riferimento principale per scelte informate e personalizzate”.
Società Italiana Parkinson e Disordini del movimento LIMPE-DISMOV
Fondata nel 1974, è oggi la principale realtà scientifica italiana dedicata allo studio e alla cura del Parkinson e delle patologie correlate. Riunisce oltre 900 medici, ricercatori e professionisti attivi in ambito neurologico e riabilitativo. Accanto alla promozione della ricerca e alla formazione specialistica, la Società – insieme alla Fondazione LIMPE – promuove attività di sensibilizzazione e informazione rivolte a pazienti e caregiver. parkinsonlimpedismov.it