Raccomandata l’approvazione di linerixibat nell’Unione europea per il trattamento del prurito colestatico in pazienti adulti affetti da colangite biliare primitiva (CBP).
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP – Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole. Raccomandando l’approvazione nell’Unione europea di linerixibat per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti adulti affetti da colangite biliare primitiva (CBP). La decisione finale della Commissione europea è attesa nei prossimi mesi.
Il prurito colestatico è un sintomo comune e invalidante
Colpisce fino all’89% delle persone affette da CBP, una malattia epatica autoimmune rara che può evolvere in cirrosi, insufficienza epatica e rendere necessario il trapianto di fegato. Questo sintomo compromette gravemente la qualità della vita dei pazienti, causando disturbi del sonno e stanchezza cronica.
Il parere positivo del CHMP dunque si basa sui risultati positivi dello studio di Fase III dimostrando un miglioramento rapido, significativo e sostenuto del prurito colestatico e dell’interferenza del prurito sul sonno rispetto al placebo. Il profilo di sicurezza di linerixibat è risultato coerente con gli studi precedenti.
Francesco Balestrieri, CEO di Alfasigma, ha commentato: “Il parere favorevole del CHMP per linerixibat rappresenta un traguardo fondamentale per le persone affette da colangite biliare primitiva che soffrono di prurito colestatico. Un sintomo debilitante, che può impattare seriamente la qualità della vita. Questa raccomandazione ci avvicina all’obiettivo di rendere disponibile una nuova opzione terapeutica per i pazienti idonei – subordinatamente all’approvazione regolatoria e ai percorsi di accesso locali. E supporta quindi la strategia di Alfasigma volta a consolidare il proprio business nelle cure specialistiche e nelle malattie rare, affrontando sfide sanitarie complesse in gastroenterologia e immunologia”.
Il prurito colestatico nella PBC
Nella PBC, una malattia epatica colestatica, il flusso biliare dal fegato risulta alterato. L’eccesso di acidi biliari in circolo che ne deriva causa prurito colestatico. Ovvero una sensazione di prurito interno che non può essere alleviata grattandosi. Il prurito può manifestarsi in qualsiasi fase della PBC o a prescindere dal controllo biochimico della malattia.
Si tratta di una condizione grave che può essere debilitante. I pazienti infatti possono presentare disturbi del sonno, affaticamento, riduzione della qualità di vita e talvolta necessitano del trapianto di fegato anche in assenza di insufficienza epatica. I dati provenienti dagli Stati Uniti indicano che il prurito spesso non viene documentato nelle cartelle cliniche e che fino a un terzo dei pazienti con prurito clinicamente significativo non riceve alcun trattamento.