Il neuroblastoma (NB) è il tumore solido extracranico più comune dell’infanzia. E rappresenta circa l’8% di tutte le neoplasie pediatriche. Purtroppo, circa la metà dei bambini che ne sono colpiti riceve una diagnosi di neuroblastoma ad alto rischio (HR).
In questi casi, malgrado i trattamenti intensivi, la probabilità che la malattia si ripresenti o diventi resistente alle cure è ancora molto elevata, intorno al 50%. Lo studio è finanziato da Fondazione Umberto Veronesi ETS
Da qui l’importanza del nuovo progetto finanziato da Fondazione Veronesi e incentrato su uno studio clinico multicentrico europeo che avrà la durata di 4 anni e prevede un investimento pari a 4,8 milioni di euro. A coordinarlo sarà l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. Insieme all’Institut Gustav Roussy di Villejuif, il Great Ormond Street Hospital for Children di Londra, il Vall d’Hebron University Hospital di Barcellona, il Charité – Universitätsmedizin di Berlino e il St. Anna Children’s Cancer Research Institute di Vienna.
Il fine, valutare nei bambini con neuroblastoma ad alto rischio e malattia recidivata o refrattaria ai trattamenti convenzionali l’efficacia di una nuova terapia. Una cura basata sull’utilizzo di cellule CAR-T, ingegnerizzate per riconoscere e attaccare in modo mirato la proteina GD2, presente sulle cellule tumorali.
“L’obiettivo di Fondazione Veronesi è da sempre quello di aumentare le percentuali di guarigione e migliorare la qualità di vita dei bambini colpiti da tumore”, sottolinea Paolo Veronesi, Presidente di Fondazione Umberto Veronesi ETS e Direttore del Programma di Senologia dell’Istituto Europeo di Oncologia di Milano. “Il sostegno a questo studio europeo sul neuroblastoma ad alto rischio rappresenta un passo concreto in questa direzione. Rendere accessibili terapie innovative per i piccoli pazienti che non rispondono alle cure convenzionali. Affinché anche le forme pediatriche di tumore più complesse possano avere nuove e reali prospettive di cura”.
Cosa si propone lo studio
L’intento è quello di confermare su scala multicentrica internazionale l’efficacia delle cellule GD2 CAR-T in pazienti la cui malattia si è dimostrata resistente o è ricomparsa dopo le terapie standard di prima linea. L’efficacia di queste cellule è già stata testata in uno studio iniziale condotto presso l’Ospedale Bambino Gesù di Roma che ha mostrato risultati promettenti. Con un tasso di risposta del 77% e un profilo di tossicità gestibile, senza evidenza finora di effetti collaterali a lungo termine. Se questi risultati verranno confermati, il passo successivo sarà quello di rendere la terapia con cellule GD2 CAR-T disponibili a un numero sempre maggiore di bambini in Europa.
“Siamo particolarmente grati a Fondazione Veronesi per lo straordinario supporto che, attraverso questo finanziamento, ci fornisce. Sarà per noi possibile, in questo modo, poter confermare l’efficacia di questo approccio e renderlo disponibile sia nel contesto dello studio, sia in futuro a un numero sempre più elevato di bambini in Europa. I dati che abbiamo ottenuto nello studio da noi inizialmente condotto ci indicano che, grazie alle cellule CAR T, possiamo incrementare di 4 volte le probabilità di recupero dei pazienti con neuroblastoma che non rispondono ai trattamenti convenzionali. Fondazione Veronesi conferma con questa iniziativa l’attenzione particolare per il mondo dell’oncologia pediatrica e la intrinseca natura d’Istituzione aperta all’innovazione e a promuovere l’applicazione clinica delle terapie più avanzate e di frontiera”, commenta Franco Locatelli, Professore Ordinario di Pediatria all’Università Cattolica del Sacro Cuore e Responsabile dell’Area di Oncoematologia Pediatrica e Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.
Prospettive future
L’esito potenziale più rilevante della ricerca è la definizione di un nuovo standard di cura per bambini e adolescenti con neuroblastoma ad alto rischio (HR-NB) che manifestano una prima recidiva o una progressione della malattia durante o dopo il trattamento di prima linea. In particolare, lo studio definirà l’approccio ottimale per gestire i pazienti alla prima recidiva testando la somministrazione sequenziale di diverse strategie di reinduzione e GD2-CART01 come terapia di consolidamento.
“Questo studio rappresenta uno dei pochi progetti accademici multicentrici e internazionali nel suo campo. E favorirà la collaborazione tra le istituzioni coinvolte, promuovendo lo sviluppo di tecnologie all’avanguardia per il trattamento di questa malattia. Inoltre, potrebbe aprire la strada a nuove terapie per diverse patologie oncologiche. Dal momento che il bersaglio molecolare GD2 è presente anche sulla superficie di altre cellule tumorali. Come quelle di diversi tipi di neoplasie cerebrali, melanoma, retinoblastoma e sarcoma osseo”, afferma Valentina Gambino, coordinatrice piattaforme di ricerca e cura di Fondazione Umberto Veronesi ETS.
Fondazione Umberto Veronesi ETS
Nasce nel 2003 per volontà del Professor Umberto Veronesi per promuovere il progresso scientifico, concentrando il proprio operato in due aree. Finanziamento alla ricerca scientifica d’eccellenza, motore del progresso scientifico, e divulgazione scientifica. Perché le scoperte della scienza diventino patrimonio di tutti. Durante questi vent’anni Fondazione ha creato le basi per un nuovo modello di sviluppo della scienza, introducendo un criterio inedito nel nostro Paese. Investire nella cultura scientifica per creare una nuova generazione di scienziati e di cittadini consapevoli dei progressi della ricerca. Per Fondazione Umberto Veronesi, cultura scientifica significa utilizzo sociale degli obiettivi e dei risultati della scienza.