Il mieloma multiplo è una malattia del sangue in cui le plasmacellule proliferano in modo incontrollato e danneggiano vari organi. Attualmente è la seconda neoplasia ematologica più comune al mondo. La ricerca medico-scientifica ha portato a risultati molto importanti tra cui una sempre maggiore personalizzazione delle terapie. Non tutti i pazienti però rispondo allo stesso modo ai diversi trattamenti anche perché la patologia sviluppa spesso dei meccanismi di resistenza.
Il mieloma multiplo tende ad alternare momenti di remissione, dopo la fine dei trattamenti, ad altri in cui si ripresenta anche in modo più aggressivo. Si rendono perciò necessarie cure efficaci anche per le forme recidivanti. Inoltre, non tutti i casi possono essere trattati con immunoterapici di nuova generazione. Sono ancora indispensabili, per molti pazienti, farmaci chemioterapici che però a differenza del recente passato presentano minori effetti collaterali.
Ma ora è arrivata anche in Italia una nuova terapia che risponde a tutte queste caratteristiche: melfalan flufenamide, un farmaco chemioterapico di nuova generazione. Che l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa)ha approvato per la rimborsabilità. Melfalan flufenamide è indicato in associazione con desametasone per il trattamento di pazienti adulti che hanno ricevuto almeno tre precedenti linee di terapie. E che hanno dimostrato progressione della malattia durante o dopo l’ultima terapia. Per i pazienti con un precedente trapianto di cellule staminali, il tempo di progressione dovrebbe essere di almeno 3 anni dal trapianto.
“In Italia l’incidenza del mieloma multiplo è di oltre 6.000 nuovi casi l’anno mentre a livello mondiale ammontano a più di 176mila – sottolinea Francesco Di Raimondo, professore ordinario di Malattie del sangue Aou Policlinico – Vittorio Emanuele di Catania -. Rappresenta da solo il 17% di tutte le diagnosi di tumore ematologico. Non sono ancora del tutto note le cause della patologia ma sappiamo che è una neoplasia plasmacellulare in cui è alterata la formazione di anticorpi funzionali. Queste cellule del sangue proliferano in modo incontrollato e danneggiano vari organi, tra cui ossa, reni e midollo. Quasi sempre si caratterizza da periodi di remissione, dopo i trattamenti, seguiti inevitabilmente da recidive di malattia.
Inoltre, il tumore, nel corso del tempo, tende ad acquisire ulteriori alterazioni genetiche che lo rendono gradualmente più resistente ai trattamenti disponibili. Per questo motivo abbiamo assistito negli ultimi anni ad una progressiva personalizzazione delle terapie somministrabili. Sono state messe a punto immunoterapieche in molti casi hanno portato a grandi vantaggi e benefici. Tuttavia, vi sono dei pazienti che risultano refrattari a questifarmaci e perciò si rende necessario il ricorso alla chemioterapia”.
“Melfalan flufenamide presenta un meccanismo d’azione unico ed innovativo – sottolinea Claudio Cerchione, dirigente medico e ricercatore dell’Irst Irccs di Meldola -. È indicato per i malati che non rispondono positivamente alle terapie precedenti compresa l’immunoterapia. Rispetto però ai chemioterapici di ‘vecchia generazione’ il suo utilizzo determina effetti collaterali minori grazie ad un più basso profilo di tossicità. La terapia viene apprezzata anche perché è ”comoda e maneggevole”, in quanto prevede una sola infusione al mese della durata di mezz’ora.
Può quindi essere impiegata anche negli anziani con fragilità, che rappresentano la maggioranza dei pazienti. Melfalan flufenamide è quindi una valida alternativa per tutti quei malati le cui condizioni non permettono l’assunzione di cure pesanti e invasive. Il nuovo trattamento può così cronicizzare la malattia e stabilizzarla, attraverso una semplice somministrazione mensile. Nel mieloma multiplo stiamo andando sempre più verso ‘terapie personalizzate’ e quindi dobbiamo individuare il giusto farmaco o meccanismo d’azione per ogni singolo paziente”.
