La Miastenia Gravis generalizzata è una malattia neuromuscolare autoimmune, rara, debilitante e cronica che porta alla perdita della funzione muscolare e a un grave indebolimento. In Europa sono circa 89.000 i casi diagnosticati di questa patologia, mentre in Italia si stimano circa 17.000 persone.
Spiega il Dott. Michelangelo Maestri Tassoni, Dipartimento di Neuroscienze Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana, dichiara “Nella Miastenia Gravis il sistema immunitario attacca un recettore nei muscoli con il risultato che i segnali di movimento risultano interrotti. Questo porta a sintomi lievi, ma comunque invalidanti, come visione doppia e perdita di equilibrio, fino a quadri più gravi che comportano la compromissione della deglutizione e respirazione. Si tratta di una malattia che nelle donne inizia il più delle volte prima dei 40 anni, con un impatto notevole sulla qualità di vita”.
Per questa patologia, che compromette seriamente la qualità di vita, è stato approvato in Italia un nuovo farmaco, ravulizumab, “che agisce in maniera specifica sulla proteina C5 del sistema del complemento, bloccandone l’azione e prevenendo la distruzione della giunzione neuromuscolare e riducendo i sintomi di debolezza e affaticamento – spiega il Dott. Raffaele Iorio, Università Cattolica del Sacro Cuore, UOC Neurologia Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS- L’approvazione da parte dell’AIFA di ravulizumab rappresenta un notevole passo avanti per il trattamento della Miastenia Gravis generalizzata nel nostro paese, poiché mette a disposizione dei pazienti e dei medici che li hanno in cura un’opzione terapeutica a lunga durata d’azione in grado di portare miglioramenti duraturi nella vita quotidiana. Il farmaco ha dimostrato infatti un beneficio clinico in un’ampia gamma di pazienti, compresi quelli che continuano a presentare sintomi della malattia anche dopo il trattamento iniziale con la terapia standard”.
Molto positivo il giudizio dell’Associazione Italiana Miastenia e Malattie Immunodegenerative Amici del Besta (AIM), alla quale fanno riferimento i pazienti affetti da Miastenia Gravis. Il suo presidente, il Professor Renato Mantegazza “questa malattia ha un impatto debilitante sulla qualità della vita e condiziona in modo pesante la capacità del paziente di svolgere anche le normali attività di ogni giorno. È dunque da salutare con soddisfazione l’arrivo di un trattamento che ha dimostrato di poter intervenire in modo efficace su questi aspetti”.
Mariangela Pino, segretario e socio AIM sezione Lazio, richiama l’attenzione su un aspetto particolarmente importante per i pazienti: “La gestione della malattia è decisamente molto faticosa per intensità e frequenza dei trattamenti, e questo, sovente, può generare scarsa aderenza alla terapia. In questo caso, la somministrazione ogni 8 settimane rappresenta per noi pazienti un’innovazione terapeutica importante e un punto di svolta cruciale che ci consente di affrontare in modo diverso la quotidianità. Tutto questo significa poter aspirare a una dimensione di ‘normalità’ che è fondamentale per la realizzazione personale, sociale e professionale di ciascuno”.
