Il 29 Giugno è la giornata mondiale dedicata a una malattia rara, molto grave, la sclerosi sistemica. Meglio nota come sclerodermia, è una malattia autoimmune che colpisce il tessuto connettivo, causando indurimento e restringimento della pelle e degli organi interni. I sintomi, tra cui il fenomeno di Raynaud e la rigidità cutanea, affliggono circa 30.000 persone in Italia, principalmente donne in età fertile.
La sclerosi sistemica (o sclerodermia) è una malattia nella quale il sistema immunitario attacca la pelle e gli organi interni, e la presenza di linfociti B “autoreattivi” che producono “autoanticorpi” è centrale nell’insorgenza e nella progressione della patologia.
GILS, Gruppo Italiano per la lotta alla sclerodermia, si propone quindi di sensibilizzare e promuovere, attraverso eventi e campagne nazionali, la diagnosi precoce della malattia, e un accesso equo alle cure in tutto il territorio nazionale.
Nell’ambito delle terapie un recente studio pubblicato a febbraio u.s. sul prestigioso NEJM suggerisce che le CAR-T potrebbero essere utile nel trattamento di malattie autoimmunitarie, inclusa la sclerodermia. “In pratica, le CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T cell), linfociti T prelevati dal sangue di un paziente ed ingegnerizzati in laboratorio per renderli in grado di eliminare specifiche cellule bersaglio una volta reintrodotti nel sangue dello stesso paziente, sono approvate per il trattamento di alcuni tipi di leucemia e linfoma in cui il bersaglio da eliminare sia costituito dai linfociti B tumorali – spiegano il Prof Gianluca Moroncini, membro del comitato scientifico GILS, MD PhD, Professore Ordinario di Medicina Interna Direttore SOD Clinica Medica, Direttore delle Scuole di Specializzazione in Medicina Interna e in Medicina d’Emergenza-Urgenza e il Prof Marco Matucci Cerinic anche esso membro del Comitato Scientifico GILS, Professore ordinario di Reumatologia, Università Vita Salute, referente scientifico Unità di Immunologia, Reumatologia, Allergologia e Malattie Rare IRCCS Ospedale San Raffaele, Milano, Presidente Italian World Scleroderma Foundation- Nello studio sopra citato, condotto su 15 pazienti, di cui 4 con sclerosi sistemica, i ricercatori hanno osservato una riduzione dei sintomi/segni e dei biomarcatori di malattia con una singola infusione di cellule CAR-T dirette contro i linfociti B, con un follow-up di un anno. Per confermare l’efficacia e la sicurezza della terapia con cellule CAR-T, e passare dalla speranza alla certezza di una nuova cura per i pazienti affetti dalle forme più gravi di sclerosi sistemica, sta per iniziare uno studio clinico multicentrico internazionale che vede coinvolte numerose Scleroderma Unit costituite grazie al sostegno di GILS (Gruppo Italiano Lotta alla Sclerodermia).”
“L’attenzione e l’impegno di tutti sono fondamentali per portare luce su questa malattia complessa e per promuovere un reale cambiamento” dichiara l’Avv. Paola Canziani, Presidente di GILS , che si impegna attivamente nella ricerca, nell’assistenza ai pazienti e nella rappresentanza a livello nazionale e internazionale delle persone colpite da patologie rare come la sclerosi sistemica. “GILS da molti anni è vicino alle persone affette da sclerosi sistemica, finanziando la ricerca e sostenendo attività che possono rendere più facile la vita dei pazienti, ma non solo: GILS sta diventando una vera comunità d’incontro e di ascolto, che consente di trovare gli interlocutori adatti per ogni necessità, medici, psicologi, fisioterapisti- conclude Paola Canziani,