Sono circa 400 milioni le persone in tutto il mondo a soffrire di una delle circa 7.000 malattie rare conosciute. Secondo la rete Orphanet Italia, nel nostro Paese i malati rari sono circa 2 milioni, di cui il 70% sono pazienti in età pediatrica.
In media, sono necessari 4,8 anni per ricevere una diagnosi corretta, per poi scoprire che nel 90% dei casi non esiste un trattamento approvato.
Dietro questi numeri si nascondono tante storie. Di pazienti e famiglie. Per questo motivo nasce la campagna “ColorUp4RARE”, per rafforzare la consapevolezza nella comunità medico-scientifica, nel mondo delle Istituzioni e nell’opinione pubblica, della necessità di migliorare le condizioni per la Ricerca e Sviluppo di nuove opzioni diagnostiche e terapeutiche, per ottimizzare l’assistenza a chi è affetto da malattie rare.
“ColorUp4RARE”, ideata da EURORDIS – Malattie Rare Europa, Associazione europea che ha istituito questa ricorrenza nel 2008, con l’obiettivo di sensibilizzare e dare maggiore visibilità a tutte le persone affette da malattie rare e alle loro famiglie, è una campagna creativa, giunta alla sua seconda edizione, attiva fino al 3 marzo prossimo, che, attraverso il sito www.colopUp4RARE.com/it/, invita il pubblico a colorare un branco digitale di zebre – simbolo delle malattie rare – e a condividere i propri colori, tra i cinque proposti, a sostegno dei pazienti.
UCB Pharma, che sostiene la campagna insieme ad Alexion, Chiesi, Janssen-Cilag, Novartis, Takeda e Ravensburger, grazie ad anni di studi e ricerche, è in grado di offrire soluzioni terapeutiche alle persone che vivono con alcune malattie rare, in ambito neurologico e immunologico, per le quali le attuali opzioni terapeutiche non sono in grado di rispondere alle necessità dei pazienti e delle loro famiglie. Si tratta della Sindrome di Dravet e di Lennox-Gastaut(forme rare di epilessia), della Miastenia Gravis (malattia autoimmune), della Narcolessia (patologia neurologica). Sono inoltre in corso i trials registrativi per una molecola nell’ambito di un’altra malattia rara, l’encefalopatia epilettica da deficit di CDKL5. L’azienda, poi, sta investendo i propri sforzi nello sviluppo di un trattamento contro una malattia mitocondriale (ultra-rara), il deficit da TK2 (timidina chinasi 2).
«Come sostenitori della Campagna “ColorUp4RARE” invitiamo tutti a colorare le zebre digitali, per puntare i riflettori sulle persone affette da malattie rare e farle uscire dal cono d’ombra nel quale talvolta sono confinate – dichiara Federico Chinni, Amministratore Delegato di UCB Pharma Italia – La consapevolezza che molte di queste patologie sono spesso “orfane”, di interesse limitato per ricercatori e medici, quindi prive di una terapia adeguata, ci ha spinto ad intraprendere questo percorso. – continua Chinni – Percorso che implica programmi di ricerca orientati alla personalizzazione delle terapie, attraverso l’identificazione delle caratteristiche genetiche dei pazienti, per rispondere alle loro specifiche esigenze. Siamo consapevoli che l’assistenza alle persone affette da malattie rare debba essere migliorata, così come la loro qualità di vita. Per questo UCB lavora a stretto contatto con tutti gli attori del sistema salute, al fine di creare collaborazioni e partnership, con comunità di esperti, associazioni di medici e pazienti e trovare soluzioni adeguate.»