La terapia, la speranza di uscire dal tunnel e poi, ad un certo punto, la necessità di cambiare strada, di scegliere un’alternativa perché la cura causa intolleranza o non funziona come dovrebbe. Una realtà difficile da accettare, che coinvolge spesso chi convive con la Leucemia Mieloide Cronica, un tumore raro del sangue che colpisce quasi 9mila italiani.
Per rispondere ai bisogni di questi pazienti è ora disponibile una nuova opzione terapeutica. È rimborsato anche in Italia asciminib: capostipite di una nuova generazione di farmaci, i cosiddetti STAMP inibitori (Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket), grazie al suo particolare meccanismo di azione, è in grado di fermare la progressione delle cellule tumorali in maniera altamente efficace e tollerabile. Asciminib è indicato per i pazienti affetti da Leucemia Mieloide Cronica con cromosoma Philadelphia positivo in fase cronica (LMC-CP Ph+) con resistenza o intolleranza ad almeno due precedenti inibitori tirosin-chinasici.
La Leucemia Mieloide Cronica è causata dalla proliferazione incontrollata delle cellule staminali del midollo osseo e gli inibitori tirosin-chinasici (TKI) sono i farmaci usati per il trattamento. “Ancora oggi molti pazienti in seconda linea sviluppano resistenza o intolleranza alla terapia. In questo scenario, è importante mettere a disposizione nuove opzioni terapeutiche in terza linea, efficaci, ben tollerate e capaci di garantire una buona qualità di vita. Questo – commenta Fabrizio Pane, Professore Ordinario, Università Federico II di Napoli, Direttore U.O.C. Ematologia e Trapianti di Midollo, AOU Federico II di Napoli – è molto importante per chi convive con la Leucemia Mieloide Cronica: i pazienti coinvolti in un sondaggio internazionale in 11 Paesi, tra cui l’Italia, indicano nell’importanza di frenare la progressione di malattia e nel raggiungimento di una buona qualità di vita i principali obiettivi del trattamento”.
Asciminib, ora rimborsato in Italia, vanta un nuovo meccanismo d’azione e si associa a minori eventi avversi, con conseguenze positive per i pazienti. “A differenza degli altri inibitori della tirosin-chinasi, il nuovo farmaco si lega in maniera altamente specifica alla tirosin-chinasi BCR-ABL, l’interruttore che accende la malattia. Pertanto, risulta un trattamento efficace e con un buon profilo di tollerabilità: questo è un aspetto molto importante visti i rischi a cui possono essere esposti i pazienti a causa dei lunghi anni di trattamento e della frequente presenza di altre comorbidità” spiega Fausto Castagnetti, Professore Associato, Università di Bologna, Istituto di Ematologia “Seràgnoli”, IRCSS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna- L’efficacia del farmaco è confermata dai dati dello studio registrativo di fase III ASCEMBL che ha evidenziato – dopo 24 settimane di trattamento – un tasso di risposta molecolare maggiore (MMR) quasi doppio (25,5% vs 13,2%) rispetto a un altro inibitore tirosin-chinasico, efficacia confermata anche a 96 settimane con un tasso di risposta molecolare maggiore del 37,6% per asciminib contro il 15,8% dell’altro TKI8” .
I risultati positivi di asciminib sono confermati anche dall’esperienza nella pratica clinica. “Il trial di fase I ha valutato – per una durata mediana di 4 anni – gli effetti di asciminib in pazienti fortemente pre-trattati e ha dimostrato la sua sicurezza, tollerabilità ed efficacia a lungo termine. L’esperienza clinica italiana sull’utilizzo di asciminib nel programma di uso compassionevole condotto tra il 2019 e il 2023 ha poi messo in luce l’efficacia del farmaco nel mantenere e migliorare la risposta molecolare (MR) e il suo buon profilo di tollerabilità. Inoltre, una survey della Fondazione GIMEMA ha indagato il percepito degli ematologi italiani sull’uso di questa nuova opzione terapeutica: l’89% la utilizzerebbe come trattamento di terza linea nei pazienti resistenti e il 98% lo considera – proprio per la sua tollerabilità – un farmaco anche per gli anziani” conclude Massimo Breccia, Professore Associato, Università La Sapienza di Roma, Ematologia Policlinico Umberto I.