MIELOFIBROSI: ARRIVA UN IMPORTANTE FARMACO SPECIFICO

La Mielofibrosi è un tumore ematologico raro che colpisce le cellule staminali del midollo osseo dalle quali hanno origine le cellule del sangue: la sua incidenza è di un caso ogni 100.000 individui. La malattia si manifesta con dei sintomi altamente invalidanti che compromettono la qualità di vita di chi ne è affetto e mette a rischio la vita dei malati: la sopravvivenza mediana dei pazienti è di circa 5 anni ma nei casi più gravi è inferiore ai 2 anni.

L’arrivo di un nuovo farmaco
Ma dalla ricerca arriva un farmaco specifico, Ruxolitinib, l’unico farmaco ad aver dimostrato di aumentare significativamente la sopravvivenza nei pazienti con patologia per la quale finora non erano disponibili terapie in grado di modificarne il decorso.
I pazienti trattati con Ruxolitinib, inoltre, riescono a ottenere una regressione della sintomatologia con un conseguente miglioramento sostanziale della qualità di vita.
Il farmaco, a somministrazione orale, è stato approvato dall’FDA (Food and Drug Administration) nel 2011 e dall’EMA (European Medicines Agency) nel 2012 ed è entrato nella pratica clinica dopo solo 5 anni dal primo paziente trattato negli studi clinici, grazie ai significativi risultati ottenuti nel programma di sviluppo.

La mielofibrosi e i suoi sintomi
“La mielofibrosi è una forma tumorale che colpisce le cellule staminali del midollo osseo dalle quali hanno origine le cellule del sangue, come i globuli rossi, i globuli bianchi e le piastrine”, ha spiegato il Prof. Alessandro Maria Vannucchi, Professore associato di ematologia presso l’Università degli Studi di Firenze. “Questa patologia rara, con incidenza di un individuo ogni 100.000, determina la graduale comparsa nel midollo osseo di un tessuto fibroso che ne sovverte la struttura. In questo modo viene modificata la sua funzionalità, con conseguente alterazione della produzione delle cellule del sangue.”
La manifestazione più frequente nella mielofibrosi è l’ingrossamento della milza (splenomegalia). La milza ingrossata preme sullo stomaco e sull’intestino provocando sintomi come difficoltà digestive, sensazioni di pesantezza, fastidio a livello dell’addome, sazietà precoce e alterazioni delle normali funzioni intestinali. In alcuni casi la milza è così ingrossata da occupare gran parte dell’addome fino a comprimere i polmoni (provocando tosse secca) e il rene (determinando difficoltà a urinare). Nei casi più avanzati è necessaria la sua rimozione chirurgica.
Oltre alla splenomegalia il malato affetto da mielofibrosi manifesta dei sintomi estremamente debilitanti che possono impedire di svolgere le normali attività quotidiane e lavorative e di avere una normale vita sociale e di relazione. Il più comune è l’astenia, che comporta stanchezza, debolezza e dolori muscolari. A essa si aggiungono febbre, sudorazioni notturne, prurito diffuso in tutto il corpo (che peggiora con il contatto con l’acqua, noto anche come prurito acquagenico) e perdita di peso dovuta all’inappetenza e alle difficoltà digestive.
“I due studi condotti per la valutazione dell’efficacia di ruxolitinib, che hanno coinvolto 528 pazienti con mielofibrosi”, ha illustrato il Prof. Francesco Passamonti, Direttore dell’U.O.C. di Ematologia dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Ospedale di Circolo di Varese, “hanno dimostrato che il farmaco agisce sia sulla splenomegalia (riduzione media del 50%) sia sui segni clinici della malattia, come prurito, dolore osseo, muscolare e addominale. Il più grande vantaggio derivante dall’utilizzo del farmaco, però, è in termini di aumento della sopravvivenza”.

Nell’analizzare l’impatto della patologia sulla qualità di vita, non poteva essere tralasciato il riflesso che la patologia può avere sull’attività professionale. Dall’analisi dei dati emerge che i pazienti in terapia con ruxolitinib riescono a gestire la propria attività nel 73% dei casi. “Alla luce di tutte le difficoltà che si trovano a vivere i pazienti affetti da mielofibrosi, all’interno dell’AIL (Associazione Italiana contro le Leucemie-linfomi e mieloma) è nato il Gruppo AIL Pazienti MMP Ph-”, ha spiegato Massimiliano Donato, Presidente del Gruppo, “che riunisce i pazienti affetti da malattie mieloproliferative e i loro familiari, con lo scopo di farsi portavoce delle loro esigenze, promuovere occasioni di incontro e dialogo e diffondere informazioni qualificate su queste patologie e sulle ultime innovazioni terapeutiche”.

Attivato un “Forum web”
Tra le varie iniziative promosse dal gruppo è stato attivato un “Forum web” www.ailpazienti.it/mmponline/forum.asp in cui pazienti e familiari possono parlare delle proprie esperienze e condividere i propri vissuti, facendo sempre riferimento alla propria prospettiva personale. “Ci faremo anche portavoce”, ha aggiunto Donato, “di tutti i malati per far riconoscere ufficialmente queste patologie come rare, ovvero lavoreremo affinché siano incluse nell’elenco del Ministero della Salute delle patologie rare esenti”.

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