La leucemia mieloide acuta è un tumore del sangue dovuto alla proliferazione incontrollata di cellule midollari, dette blasti, che invadono il sangue e altri organi. È una malattia molto grave, uno dei tumori più difficili da trattare, pe rio quale ci sono stati pochi progressi negli ultimi decenni. Ma la buona notizia è l’arrivo di un farmaco, gilteritinib (prodotto da Astellas Pharma Inc., e disponibile negli Stati Uniti, in Giappone e in Paesi europei selezionati), che rappresenta uno dei pochi progressi ottenuti negli ultimi 40 anni nella cura della Leucemia Mieloide Acuta in Italia.
Il farmaco è stato approvato dall’’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per la rimborsabilità e il prezzo come terapia orale in unica dose giornaliera come monoterapia per la cura di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) recidivante (ovvero che si è ripresentata) o refrattaria (resistente al trattamento) con una mutazione FLT3 (FLT3mut+) rilevata da un test pienamente convalidato.
L’approvazione si basa sui risultati del trial di Fase 3 ADMIRAL, che ha studiato gilteritinib confrontato con chemioterapia di salvataggio in pazienti con LMA FLT3mut+ recidivante o refrattaria. I pazienti trattati con gilteritinib hanno dimostrato una sopravvivenza globale superiore rispetto a quelli che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio. Le percentuali della sopravvivenza a un anno sono state del 37.1% per i pazienti che hanno ricevuto gilteritinib e del 16.7% per quelli che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio.
Spiega Felicetto Ferrara, Direttore UOC di Ematologia Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale A. Cardarelli di Napoli: “La Leucemia Mieloide Acuta (LMA) può manifestarsi a qualunque età, tuttavia è più frequente sopra i 65 anni e colpisce più gli uomini che le donne. Ogni anno in Italia si registrano circa 2.000 nuovi casi di LMA (dati AIRTUM), 1.200 tra gli uomini e 900 tra le donne. La sintomatologia è caratterizzata da affanno, febbre, debolezza, frequenti infezioni, pallore, perdita di peso, dolori osseo-articolari, ingrossamento dei linfonodi, formazione di lividi o sanguinamento. Si arriva alla diagnosi attraverso la visita clinica ed esami del sangue cui seguono biopsie ossee, analisi citogenetica e marcatori molecolari. I test genetici sono fondamentali perché permettono di identificare le mutazioni genetiche e di prevedere l’eventuale risposta ai trattamenti”.
« Fino ad oggi per il trattamento dei pazienti con LMA erano disponibili la chemioterapia di induzione e mantenimento e il trapianto allogenico di cellule staminali più le terapie di supporto. La ricerca però non si è fermata e grazie ai continui progressi è arrivata a gilteritinib, che agisce su entrambe le mutazioni del gene FLT3, spegnendo il recettore che altrimenti resta ‘acceso’ ed è causa della continua proliferazione delle cellule leucemiche – spiega Giovanni Martinelli, Direttore Scientifico dell’Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio e la Cura dei Tumori (IRST) – IRCCS – Il farmaco presenta alcuni importanti vantaggi: ha un buon profilo di tollerabilità e sicurezza e viene somministrato per via orale, tre compresse da 40mg ciascuna, una sola volta al giorno. Gilteritinib può essere assunto nei pazienti con LMA FTL3 refrattari o recidivati come terapia di salvataggio, con lo scopo di ottenere la remissione ed effettuare un trapianto allogenico ove indicato».
Aggiunge il dottor Ferrara: “gilteritinib è un importante punto di svolta nella cura dei pazienti LMA con mutazione FLT3 recidivante o refrattaria che hanno un maggiore rischio di recidiva e una sopravvivenza globale minore rispetto a quelli che non presentano questa mutazione».
«Circa un terzo delle persone con leucemia mieloide acuta presentano la mutazione FLT3 e la loro malattia è quindi più soggetta a ripresentarsi, ovvero a recidivare, dopo il trattamento – commenta Giuseppe Maduri, Amministratore Delegato di Astellas Pharma Italia – Grazie all’approvazione di gilteritinib per questo specifico gruppo di pazienti, possiamo offrire ai professionisti del settore sanitario una opzione di cura mirata che ha il potenziale per migliorare la sopravvivenza».
