Ematologia, 47° Congresso SIE: Italia all’avanguardia in Europa e nel mondo per la cura dei tumori del sangue

 I tumori del sangue sono al quinto posto in Italia nella classifica dei più frequenti: ogni anno, infatti, si ammalano 33 mila persone. Ma di fronte alle cifre (si registrano nuovi casi di linfomi, mielomi e leucemie),  la mortalità è in costante riduzione, la ricerca non si ferma e fa enormi passi avanti. 

Questo grazie a nuove terapie tra cui i nuovi farmaci e le CAR-T cell. È quanto emerso dal 47° Congresso nazionale della Società Italiana di Ematologia SIE al via a Roma fino al 9 ottobre.

Come spiega  Paolo Corradini Presidente della Società Italiana di Ematologia e Direttore Divisione di Ematologia Fondazione INT, Cattedra di Ematologia Università degli Studi di Milano “Il mondo delle malattie del sangue è stato rivoluzionato dalla possibilità di curare alcune patologie del sangue – soprattutto quelle neoplastiche – senza chemioterapia, in primis grazie alle CAR-T cell. I dati consolidati a medio-lungo termine mostrano infatti che il 50% di pazienti con Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) e il 35% di Linfomi non Hodgkin Diffusi a Grandi Cellule B (DLBCL) hanno un controllo duraturo della malattia che potrebbe corrispondere a guarigione. E per il futuro? si sta lavorando per l’ampliamento della terapia Car-T alle patologie ematologiche, come ad altri linfomi, al mieloma multiplo e alla leucemia linfatica cronica. In seconda istanza ci sono già degli studi attivati su alcuni tumori solidi”. 

Ad oggi le CAR-T sono state approvate in Italia per l’utilizzo nei pazienti affetti da Leucemia Linfoblastica e Linfomi ad alto grado che non hanno risposto o hanno avuto delle ricadute dopo aver ricevuto le terapie convenzionali per queste patologie (chemio e radioterapia). “In base ai criteri stabiliti da AIFA – ha proseguito Corradinia oggi sono qualificati 5 centri lombardi (Ospedale San Raffaele, Ospedale Humanitas, Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo, Pediatria dell’Ospedale San Gerardo di Monza e la Fondazione IRCCS INT di Milano), 1 del Lazio e 1 della regione Emilia-Romagna; è in corso la qualificazione per la regione Piemonte, Veneto e Toscana”.

Negli anni la ricerca ha fatto passi importanti anche nel campo della leucemia mieloide acuta, anche se forse minori rispetto ad altre patologie ematologiche”, ha dichiarato Emanuele Angelucci, Vice Presidente della Società Italiana di Ematologia e Direttore di Ematologia e Programma Trapianti dell’IRCCS Ospedale Policlinico dell’ospedale San Martino di Genova. “Oggi riusciamo a guarire circa il 50% degli adulti, mentre i risultati sono molto più deludenti negli anziani. Un grande passo in avanti è stato l’utilizzo di donatori familiari non completamente compatibili (aploidentici) che permette di trovare un donatore per circa il 90% dei pazienti candidati al trapianto di cellule emopoietiche allogeniche. La leucemia mieloide acuta rimane la maggiore indicazione oggi al trapianto. Fa eccezione la leucemia acuta promielocitica in cui abbiamo tassi di guarigione di circa il 90%”.

Nell’ambito dei linfomi non Hodgkin, aggressivi e indolenti, una nuova strategia è rappresentato dagli anticorpi bispecifici. “Nei primi studi di fase I-II, questi anticorpi hanno mostrato interessanti risultati clinici sia nei linfomi diffusi a grandi cellule e anche nei linfomi follicolari ricaduti o refrattari a diverse linee di chemio-immunoterapia”, ha illustrato Pier Luigi Zinzani Professore Ordinario di Ematologia, Istituto di Ematologia “L. e A. Seràgnoli” – Università degli Studi di Bologna. “Questa loro efficacia è accompagnata da un discreto profilo di tossicità e inoltre la gestione/somministrazione di questi farmaci può essere svolta in regime di day hospital”.

“Un’altra nuova opzione terapeutica nello stesso gruppo di pazienti – ha proseguito Zinzani linfomi diffusi a grandi cellule e linfomi follicolari ricaduti/refrattari, è rappresentata da un nuovo “checkpoint inhibitor” macrofagico: l’anticorpo anti CD47 in combinazione con il rituximab. Il meccanismo di questo anticorpo sfrutta il riconoscimento e l’attivazione nei confronti della cellula linfomatosa da parte del sistema immunitario del paziente. I risultati preliminari sono molto incoraggianti e con una tossicità veramente bassa”.

E non è tutto. Grandi passi  in avanti ci sono stati anche anche nella terapia per l’emofilia. “È ormai avanzata la ricerca della terapia genica dell’emofilia, una terapia in grado di ‘guarire’ il paziente emofilico in quanto ne induce la capacità di produrre il fattore carente”, ha spiegato Sergio Siragusa Vice Presidente della Società italiana di Ematologia, Professore Ordinario di Ematologia e Direttore dell’UO di Ematologia del Policlinico di Palermo.La terapia genica consiste nel trasferire, tramite un vettore virale, un gene codificato per il fattore in oggetto che, una volta “attecchito” nelle cellule del ricevente, induce le cellule stesse alla produzione del fattore carente. I vantaggi sono ovvi. Innanzitutto il paziente riprende a produrre il fattore carente e quindi non ha più bisogno della terapia sostitutiva. Poi, avendo una coagulazione normale non avrà più eventi emorragici. Di fatto non è più ‘un paziente’. Nell’ultimo anno sono anche stati presentati i risultati ad interim di studi di fase I/II sulla emofilia A che hanno dimostrato che nel primo, secondo e terzo anno, rispettivamente il 71%, 84% e 86% dei pazienti non ha avuto alcun sanguinamento clinicamente rilevante”. 

 

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