CAR-T – Destinazione futuro: la campagna itinerante e online di AIL esplora la grande innovazione che sta cambiando il trattamento dei tumori

“CAR-T – Destinazione futuro” è la campagna itinerante e online promossa da AIL – Associazione Italiana contro Leucemie, linfomi e mieloma che gode del supporto non condizionante di Celgene (ora parte di Bristol Myers Squibb), Gilead, Janssen e Novartis. Un vero e proprio “viaggio nel futuro” della lotta ai tumori al quale sono invitati a partecipare pazienti, famigliari, medici e Istituzioni. Un viaggio che fa leva su una landing page dedicata sul sito AIL, con la mappa aggiornata dei Centri autorizzati alla somministrazione delle CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T cell therapies). E, poi, eventi organizzati nei capoluoghi di Regioni che ospitano i Centri abilitati e un video-racconto orale, che narra il percorso di scoperta delle CAR-T, dalle prime intuizioni alla pratica clinica. Una campagna “in progress” che proseguirà nel 2022 e sarà aggiornata in relazione alle continue novità che arrivano dal fronte della ricerca, delle autorizzazioni dell’AIFA e delle esperienze cliniche (www.ail.it). Gli obiettivi? Offrire percorsi informativi a pazienti ematologici e famigliari e favorire il confronto tra pazienti, specialisti e Istituzioni.

Ma cosa sono le CAR-T? Sono terapie che ingegnerizzano i linfociti T per aiutarli a combattere i tumori. La prima è stata autorizzata dall’EMA nel 2018. Oggi sono già tre quelle approvate a livello europeo e altrettante sono in fase di valutazione, mentre in Italia sono ormai circa 30 i Centri autorizzati alla somministrazione.  Queste terapie si sono dimostrate in grado di assicurare tassi di remissione completa fino all’82% per la leucemia linfoblastica acuta, il tumore più frequente in età pediatrica, tra il 40 e oltre il 50% per due linfomi non-Hodgkin molto aggressivi (linfoma diffuso a grandi cellule B e linfoma primitivo del mediastino) e un importante miglioramento della sopravvivenza (2 anni per il 51% dei pazienti) nel mieloma. Attualmente viene studiato anche l’impiego contro altre malattie ematologiche e i tumori solidi. Le CAR-T, dunque, sono una speranza sempre più concreta per quei malati che non rispondono alle terapie convenzionali, ma sollevano anche interrogativi su aspetti quali sicurezza, organizzazione, costi, modalità di accesso. Quali sono gli effettivi benefici delle CAR-T? Quali forme di tumore possono curare? Quali sono i pazienti che possono beneficiarne? Dove vengono somministrate? Come vengono gestiti gli effetti collaterali? E come renderle sostenibili per il Servizio Sanitario, alla luce dei loro costi?

“L’arrivo delle CAR-T ha aperto nuove prospettive per alcune malattie ematologiche, ha innescato grandi aspettative tra i pazienti e i loro famigliari e ha suscitato grande entusiasmo anche tra noi ematologi: ma serve un’informazione corretta, puntuale e trasparente per chiarire dubbi e incertezze su una terapia così innovativa”, afferma Sergio Amadori, Presidente Nazionale AIL. “Per questo AIL ha deciso di scendere in campo con una campagna itinerante e online di informazione sulla terapia, realizzata con il supporto di quattro aziende farmaceutiche primarie impegnate nella produzione delle CAR-T. L’obiettivo è spiegare ai pazienti e ai loro famigliari che l’arma delle CAR-T c’è ed è efficace, ma in questo momento non è un’arma per tutti, è indicata solo per alcuni tipi di malattie ematologiche e solo per pazienti con requisiti adeguati, in Centri autorizzati. L’altro obiettivo è aprire a livello nazionale e locale un confronto con specialisti e decisori per valutare le criticità e per creare le premesse affinché questa innovazione abbia pieno successo”.

Le attività della campagna – Prevedono una landing page dedicata all’interno del sito dell’AIL (www.ail.it) con tutte le più importanti informazioni relative alle terapie CAR-T, insieme a una mappa dei Centri autorizzati alla somministrazione. Nei capoluoghi regionali che ospitano Centri abilitati alla somministrazione ci saranno eventi che coinvolgeranno specialisti, pazienti, caregiver, i volontari AIL e i media e avranno come focus lo stato dell’arte sulla terapia CAR-T, le criticità nella Regione, le aspettative e le domande dei pazienti. Le attività di informazione sono arricchite da un video-racconto orale, disponibile sulla landing page di campagna, nel quale Andrea Grignolio, Docente di Storia della Medicina e Bioetica dell’Università San Raffaele di Milano – CNR Ethics narra il percorso di scoperta che ha portato a questo approccio rivoluzionario nel trattamento dei tumori.

Le CAR-T sono la nuova frontiera della medicina personalizzata nel campo dei tumori e rappresentano un’opzione terapeutica in quei pazienti nei quali le precedenti strategie terapeutiche standard (chemioterapia e trapianto di cellule staminali emopoietiche) hanno fallito: i linfociti T prelevati dal sangue del paziente, vengono “armati” in modo tale da esprimere sulla loro superficie il recettore CAR che li aiuta a riconoscere le cellule maligne e ucciderle, per poi essere reinfuse nel paziente stesso.  “Le CAR-T possono essere considerate in questo momento come la terapia per pazienti altrimenti inguaribili”, afferma Alessandro Rambaldi, Professore Ordinario di Ematologia, Università di Milano, Direttore del Dipartimento di Oncologia-Ematologia Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo. “Queste terapie combinano almeno tre aspetti fondamentali: sono terapie intelligenti, in quanto identificano un target espresso dalle cellule tumorali risparmiando i tessuti non ammalati del paziente; sono immunoterapie, quindi terapie non farmacologiche in grado di modificare i meccanismi di resistenza ai farmaci che le cellule tumorali mettono in atto nelle fasi più avanzate della malattia tumorale stessa; terzo aspetto, è che si tratta di un’immunoterapia a base di cellule, che possono quindi rimanere a lungo nell’organismo del paziente in cui vengono infuse, garantendo un meccanismo d’azione protratto nel tempo e in grado di riattivarsi ogni volta che la malattia ricompare”.

Le criticità di questa terapia – Molto resta ancora da capire e da studiare rispetto alla sicurezza e all’efficacia di queste cure, il cui utilizzo è associato al rischio di eventi talvolta gravi, la sindrome da rilascio di citochine, che è provocata da un’eccessiva risposta immunitaria dovuta all’infusione dei linfociti T modificati. Inoltre, può verificarsi la riduzione dei linfociti B e degli anticorpi e la persistenza di citopenia tardiva. Alle criticità acute si può rimediare con un buon impianto organizzativo e formativo e con lo stretto contatto con le terapie intensive. Le criticità di tipo cronico devono avvalersi di un buon team di patologia che faccia leva su ematologi dedicati. Per questo le terapie CAR-T possono essere somministrate in un numero limitato di Centri di ematologia e onco-ematologia, pediatrica e per adulti, ad alta specializzazione per il trattamento delle leucemie e dei linfomi, con specifici requisiti (tra cui la disponibilità di accesso alla terapia intensiva, la certificazione del Centro Nazionale Trapianti in accordo con le Direttive UE, l’accreditamento JACIE 7.0 per il trapianto allogenico; la presenza di un Centro di aferesi e di un laboratorio per la criopreservazione). “Le terapie CAR-T sono cure con grandi potenzialità e molto potenti. Per questo è necessario ottimizzarne l’efficacia e renderle sempre più sicure e poco tossiche mitigando gli effetti collaterali. Migliorare l’efficacia e la sicurezza delle terapie cellulari CAR-T è una delle tante sfide alle quali ricercatori e clinici tentano di dare risposte”, afferma Elena Zamagni, Responsabile programma di UO Diagnosi e Terapie innovative del Mieloma Multiplo e delle Gammapatie monoclonali, Istituto di Ematologia “L. e. A. Seragnoli”, IRCCS – Azienda Ospedaliero-Universitaria S. Orsola-Malpighi di Bologna. “Al momento la somministrazione delle terapie CAR-T è esclusivamente ospedaliera e in regime di ricovero e solo nei Centri certificati per i trapianti di cellule staminali che hanno seguito e concluso tutto l’iter certificativo”.

 

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