Alla chiusura della 18esima Giornata nazionale per la lotta contro Leucemie, Linfomi e Mieloma, il bilancio è positivo, e dà la carica per continuare sulla buona strada, affinché i tumori del sangue siano sempre più curabili. In questo senso AIL , Associazione Italiana contro Leucemie, Linfomi e Mieloma, punta su tre parole chiave: ricerca, innovazione, assistenza. Proprio in occasione di questo importante avvenimento annuale sono stati presentati cinque progetti di ricerca indipendente finanziati a SIE, SIES, FIL, GITMO e AIEOP.
In un anno sono stati investiti oltre 20 milioni di euro in ricerca, assistenza ai pazienti e caregiver e per sensibilizzare e informare i pazienti e l’opinione pubblica, di cui quasi l’80% in ricerca, assistenza e sostegno ai centri ematologici. Oltre 5 milioni utilizzati per finanziare 114 studi in Italia e 3,4 milioni per contribuire alle spese di funzionamento dei Centri di Ematologia e di Trapianto di Cellule Staminali.
“AIL interloquisce, collabora e offre supporto a tutte le società scientifiche che operano in campo ematologico – spiega William Arcese, Presidente Comitato Scientifico AIL e Professore di Ematologia, Fondazione Policlinico Universitario Campus Bio-Medico -. È in questa ottica che, in occasione della Giornata Nazionale, AIL assegna cinque premi del valore complessivo di 150.000 euro a Società scientifiche ed Enti per contribuire alla realizzazione di progetti di ricerca. In particolare la Società Italiana di Ematologia SIE presenta un Corso di perfezionamento in Scienze infermieristiche in collaborazione con l’Università Federico II di Napoli; la Società Italiana Ematologia Sperimentale SIES presenta una ricerca dal tema ‘Chiarimento del ruolo dell’ematopoiesi clonale nelle neoplasie mieloidi secondarie alla predisposizione germinale’; il Gruppo Italiano per il Trapianto di Midollo Osseo GITMO una ‘Valutazione dell’incidenza e dei fattori di rischio di leucoencefalopatia tossica nei pazienti sottoposti a trapianto allogenico di midollo’; la Fondazione Italiana Linfomi FIL – ETS uno ‘Studio internazionale multicentrico osservazionale retrospettivo sui pazienti affetti da linfoma plasmablastico: PlaLy Trial’; infine l’Associazione Italiana di Ematologia e Oncologia Pediatrica AIEOP presenta una richiesta di co-finanziamento per la struttura logistica operativa strategica per la realizzazione delle attività di ricerca del Centro Operativo “Luciano e Daniele Pederzani”.
Oggi, sono circa 500mila le persone che convivono con un tumore del sangue e sono 30mila le nuove diagnosi: grazie alla ricerca i pazienti hanno maggiori probabilità di guarire o di convivere per anni con la malattia mantenendo una buona qualità di vita. Sostenere i pazienti e rendere disponibili terapie sempre più efficaci sono obiettivi che possono essere raggiunti anche grazie alla costante e sempre maggiore collaborazione tra AIL e le Società Scientifiche e gli Enti che operano in ambito ematologico.
La ricerca ha fatto molti passi avanti per la cura dei linfomi e importanti risultati arrivano dall’immunoterapia, che utilizza alcune parti del sistema immunitario dei pazienti per combattere malattie come il cancro. E come spiega Andrés J. M. Ferreri, Presidente FIL e Responsabile dell’Unità Linfomi presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano “Lo scopo è potenziare la loro attività contro i tumori, in questo caso contro i linfomi, e di ottenere una attività molto più specifica e, allo stesso tempo, non gravata da una tossicità aspecifica che invece comporta la chemioterapia. I vantaggi per i pazienti sono un minor profilo di tossicità con una miglior tolleranza e un effetto antitumorale maggiore, e a più lungo termine. Questo, inoltre, permette alla persona di poter utilizzare più strategie contemporaneamente per sinergizzare gli effetti terapeutici”.
Anche le malattie mieloproliferative, più propriamente chiamate neoplasie mieloproliferative croniche, in quanto patologie tumorali associate ad alterazioni specifiche del DNA con alcune mutazioni ricorrenti e comprendono entità diverse, oggi vengono diagnosticate più precocemente. “Fino a non molto tempo fa venivano annoverate tra le malattie rare – spiega Alessandro Maria Vannucchi, Presidente SIES e Professore Ordinario di Ematologia, Università degli Studi di Firenze, Direttore SODc di Ematologia AOU “Careggi”, CRIMM Centro Ricerca e Innovazione Malattie Mieloproliferative Firenze -, oggi, grazie al miglioramento delle capacità diagnostiche, soprattutto negli ultimi 10-15 anni, è aumentato il numero delle diagnosi e soprattutto vengono fatte a persone più giovani. La comprensione del meccanismo molecolare di queste malattie e l’identificazione dei tre geni mutati e aver capito che tutte le mutazioni, anche se in maniera diversa, attivano una serie di proteine delle cellule che alterano a cascata una serie di sistemi e di segnalazioni intracellulari ha permesso lo sviluppo di un gruppo di farmaci mirati: i JAK Inibitori”.
In pediatria i tumori ematologici più frequenti sono le leucemie acute, linfoidi e mieloidi, i linfomi di Hodgkin e non-Hodgkin. In Italia, i bambini colpiti nella fascia 0-14 anni sono circa 1.400 all’anno a cui si aggiungono circa 900 casi nella fascia 15-19 anni. “I risultati clinici migliori si verificano nella patologia linfomatosa, linfomi di Hodgkin e non-Hodgkin – spiega Arcangelo Prete, Presidente AIEOP e Direttore SSD Oncoematologia Pediatrica IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico S. Orsola Malpighi – Per i linfomi di Hodgkin arriviamo a percentuali di guarigione che superano il 90 percento e per alcuni istotipi si avvicinano al 100 percento, questo soprattutto per i linfomi di Hodgkin stadio 1 gruppo 1, la cui possibilità di guarigione, secondo gli ultimi protocolli, arriva al 98 percento. Seguono le leucemie linfoidi, la cui percentuale di guarigione supera ormai l’80 percento. I maggiori risultati si ottengono con l’immunoterapia sia liquida sia cellulare grazie a nuove molecole target verso antigeni tumore associati di superficie della cellula neoplastica, e con l’immunoterapia cellulare, le Car–T cells”.
Le maggiori novità in ambito trapiantologico, invece, sono le terapie cellulari (Car-T) che stanno cambiando l’armamentario terapeutico degli specialisti soprattutto dei linfomi non Hodgkin, in particolare nelle forme più aggressive, quali il tipo “a grandi cellule” e il “mantellare”. “Le Car- T sono un’opportunità incredibile per quei pazienti che hanno visto fallire tutte le linee di trattamento, trapianto incluso – spiega Massimo Martino, Presidente GITMO e Direttore UOC Centro Trapianti Midollo Osseo, Dipartimento Oncoematologico e Radioterapico, Grande Ospedale Metropolitano “Bianchi-Melacrino-Morelli” di Reggio Calabria -. Il loro avvento ha comportato una riorganizzazione dei centri di trapiantologia. Infatti, il percorso di cura non comprende esclusivamente il momento della somministrazione della terapia cellulare e la gestione delle tossicità acute, ma una serie di aspetti quali la selezione dei pazienti eleggibili, la terapia “ponte” in attesa del ricovero, la gestione delle tossicità tardive. Un percorso virtuoso e multidisciplinare dove tutte le figure professionali sono determinanti e devono essere formate, per offrire al meglio questa cura molto costosa ai pazienti che se ne possono giovare. AIL rappresenta un punto di riferimento fondamentale per tutti i centri trapianto italiani che per l’altissima specializzazione sono un numero limitato, infatti, la disponibilità delle Case AIL anche per periodi molto lunghi è irrinunciabile per chi deve trasferirsi in un’altra città”.
Ed AIL grazie al supporto logistico che offre con le Case AIL e con il trasporto da e verso i centri ematologici garantisce cura e assistenza costante ai malati. “Il bilancio di questi anni con le terapie Car-T è estremamente positivo. Infatti, sono rivolte a quei pazienti che hanno esaurito tutte le opzioni terapeutiche convenzionali incluso il trapianto – spiega Paolo Corradini, Presidente SIE e Direttore della Divisione di Ematologia, Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano – Cattedra di Ematologia, Università degli Studi di Milano-. Oggi, oltre ai risultati dell’esperienza internazionale disponiamo anche dei dati relativi a circa 600 pazienti che sono stati trattati in Italia. Dei pazienti con linfoma non-Hodgkin il 40 percento ha una remissione di lunga durata e nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta nel bambino e nel giovane adulto il 50 percento ha ottenuto un beneficio duraturo. Il nostro è stato il primo centro italiano autorizzato alla somministrazione delle Car-T e abbiamo ora un follow-up di oltre tre anni; i pazienti non assumono alcun farmaco e stanno bene. Inoltre, a confermare i dati abbiamo anche quelli dei pazienti arruolati negli studi registrativi che hanno un follow-up di oltre cinque anni. – E continua il prof. Corradini – Le Car-T sono più di una terapia, sono un salvavita. Infatti, oggi, in una quota di pazienti porta alla guarigione ed è proprio quella dove fino a non molto tempo fa non vi era più nulla di disponibile”.
In questo contesto si inserisce anche la Fondazione GIMEMA, Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell’Adulto, promuove e sostiene la ricerca clinica indipendente sui tumori ematologici con l’obiettivo di individuare percorsi terapeutici e diagnostici per riuscire a curare e in molti casi guarire i pazienti utilizzando le terapie, da sole o in combinazione, e il monitoraggio. “I progetti in cui il GIMEMA ha ottenuto risultati importanti riguardano la leucemia mieloide e la leucemia linfatica cronica, dove grazie alla possibilità di utilizzare farmaci mirati che agiscono sul meccanismo che causa la malattia, oppure andando a colpire selettivamente le cellule malate si sono fatti grandi progressi – spiega Marco Vignetti, Presidente Fondazione GIMEMA Franco Mandelli e Vicepresidente Nazionale AIL – Per la leucemia mieloide cronica, in alcuni casi, l’aspettativa di vita è paragonabile a quella della popolazione normale sana. Per quanto riguarda la leucemia linfatica cronica sono ora disponibili dei nuovi farmaci che dimostrano di essere promettenti nell’ottenere dei buoni risultati nella cronicizzazione della malattia. Non si guarisce, ma di fatto è come non averla”.
Nella foto di copertina: la delegazione di AIL ricevuta in udienza, presso la Sala Brustolon del Palazzo del Quirinale, dal Presidente della Repubblica Sergio Mattarella in occasione della Giornata Nazionale per la lotta contro leucemie, linfomi e mieloma con l’impegno rinnovato a sostenere la ricerca scientifica e affiancare i pazienti con tumore del sangue e i loro familiari.
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