È una malattia rara dei vasi sanguigni, progressiva e ad alto rischio di mortalità, caratterizzata dalla costrizione delle piccole arterie polmonari e da un’elevata pressione sanguigna nella circolazione polmonare. L’Ipertensione Arteriosa Polmonare (PAH) attualmente colpisce circa 40.000 persone negli Stati Uniti e 30.000 nell’Unione Europea e per molti pazienti la malattia progredisce rapidamente nonostante l’attuale standard di cura. La PAH provoca uno sforzo significativo sul cuore, portando una limitazione dell’attività fisica, insufficienza cardiaca e ridotta aspettativa di vita. Il tasso di mortalità a 5 anni per i pazienti è di circa il 43%.
Oggi però ci sono importanti novità sulla terapia: sotatercept, un nuovo farmaco sviluppato da MSD, potrebbe essere presto disponibile per i pazienti. MSD ha annunciato i risultati positivi dello Studio STELLAR di fase 3 che ha valutato sotatercept per il trattamento di adulti con Ipertensione Arteriosa Polmonare (PAH). Il farmaco ha dimostrato un miglioramento significativo della capacità di esercizio fisico e degli end point secondari chiave rispetto al placebo quando aggiunto alla terapia standard.
“Nello studio STELLAR di fase 3 sotatercept, aggiunto alla terapia standard attualmente approvata, ha mostrato un risultato significativo dell’outcome primario di efficacia nel miglioramento della distanza percorsa a piedi in 6 minuti, dal basale a 24 settimane. I risultati degli outcome secondari di efficacia, incluso un beneficio nel tempo al peggioramento clinico dei pazienti, sono particolarmente rilevanti“, ha spiegato il dottor Dean Y. Li, presidente di Merck Research Laboratories. “Riteniamo che i risultati osservati nello studio STELLAR mostrino il potenziale di sotatercept nel trasformare il trattamento dei pazienti con PAH. Ci stiamo muovendo rapidamente, a livello regolatorio, per rendere disponibile questa terapia sperimentale ai pazienti“.
Il profilo di sicurezza generale di sotatercept nello studio STELLAR era in linea con quanto osservato nella Fase 2. I risultati dello studio saranno presentati in un prossimo congresso scientifico.
