Una nuova terapia sottocute per il Lupus

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Per tenere sotto controllo il Lupus eritematoso sistemico (LES) bastano una penna e venti secondi di tempo. La penna si appoggia su pancia o coscia e, con un clic, rilascia la terapia sotto la pelle. Il trattamento va ripetuto solamente ogni settimana. L’innovazione, da poco disponibile anche in Italia, è destinata a cambiare radicalmente il vissuto dei pazienti con il LES in cura con belimumab, il primo e al momento ancora unico anticorpo monoclonale indicato nella cura della malattia.

 

Fino ad oggi, veniva somministrato attraverso un’infusione endovenosa in ospedale, inizialmente ogni due settimane e, dopo il primo mese, ogni quattro. Il dosaggio è legato al peso corporeo e la fiala deve essere ricostituita ogni volta. La nuova formulazione sottocutanea è la soluzione per quei pazienti che per vari motivi hanno problemi con l’endovena, oltre  a portare benefici addizionali legati alla praticità di autosomministrazione in un contesto non ospedaliero e senza il vincolo del peso: il dosaggio della “penna” è infatti fisso.

Siamo dunque di fronte ad un importante passo avanti per la qualità di vita del malato, che si associa a risparmi per il servizio sanitario nazionale.

“Belimumab – spiega il prof. Andrea Doria, Direttore della Reumatologia dell’Ospedale di Padova e tra i massimi esperti internazionali di lupus – è il capostipite di una nuova classe di farmaci, gli inibitori BLyS-specifici. Questo anticorpo monoclonale umano inibisce cioè l’attività biologica di BLyS (stimolatore dei linfociti B), una proteina naturale necessaria per la trasformazione dei B-linfociti in plasmacellule B mature. Normalmente proprio le plasmacellule B producono gli anticorpi, linea fondamentale di difesa dell’organismo nei confronti delle infezioni. Nel LES, così come in altre malattie autoimmuni, valori elevati di BLyS possono favorire la produzione di autoanticorpi, che attaccano e distruggono i tessuti dell’organismo stesso. Cosa succede di fatto? Questo anticorpo monoclonale – prosegue Doria – è il primo che agisce direttamente sul BLyS circolante nel sangue e ne impedisce il legame ai suoi recettori. Inibendo la sopravvivenza di queste cellule, siano esse normali o invece autoreattive, come avviene nel caso del LES e di altre malattie autoimmuni, diminuiscono i livelli degli autoanticorpi che mantengono e peggiorano lo stato di malattia”. 

Il farmaco, proprio per l’originale meccanismo d’azione, ha dimostrato di controllare la progressione del danno d’organo in pazienti con lupus eritematoso sistemico attivo. “I pazienti con LES – dice ancora il prof. Andrea Doria – rischiano di incorrere in danni irreversibili in più organi – cuore, reni, polmoni, sistema nervoso centrale – sia a causa di malattia attiva che di tossicità dei farmaci. La gravità e la frequenza aumentano nel tempo e i pazienti che presentano danni hanno mostrato di essere a rischio di accumulare danni aggiuntivi, che possono portare a complicanze gravi e persino fatali. “In particolare – conclude Doria – la terapia ha consentito di arrestare l’accumulo di danno a carico degli organi che si era verificato costantemente nei cinque anni precedenti il trattamento con l’anticorpo monoclonale. Inoltre il tasso di riacutizzazioni (flare) nei pazienti con LES, è risultato inferiore dopo uno o due anni di terapia con belimumab rispetto a quanto osservato nel periodo precedente”.

 

Il Lupus eritematoso sistemico è una malattia cronica autoimmune, che si manifesta con lesioni infiammatorie. Può colpire qualsiasi tessuto o organo nello stesso paziente. Ad oggi non esiste una causa specifica della malattia. Possiamo a ragion veduta parlare di una patologia multifattoriale, caratterizzata dalla comparsa di una risposta del sistema immune contro i propri costituenti e con interessamento potenziale dell’intero organismo. Non esiste dunque una causa unica ma più fattori che concorrono alla sua insorgenza. La diversa combinazione di questi fattori è a sua volta responsabile della variabilità del quadro clinico e della gravità della malattia lupica.

Il LES, pur essendo una patologia rara, è diffuso in tutto il mondo e colpisce più le persone di colore e gli orientali rispetto alla razza caucasica. In Europa la prevalenza è di circa 15-50 casi ogni 100.000 abitanti, mentre l’incidenza va da 2 a 8 casi per 100.000. I valori sono mediamente più bassi in Europa rispetto agli Usa, ma nel vecchio continente il tasso di prevalenza appare più elevato in Italia e Spagna.  La frequenza è maggiore nel sesso femminile, con un rapporto di 9 a 1. Il rapporto si riduce però a 2 a 1 nei bambini (circa il 20 per cento dei casi si manifesta in età pediatrica e spesso ha una prognosi peggiore) e in età postmenopausale, a conferma del ruolo dei fattori ormonali nella patogenesi della malattia. Anche per questo, l’esordio della malattia è più frequente tra i 15 e i 44 anni. 

 

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